經濟觀察報 評論員 言詠 一個家庭，傾其所有與死神搏斗，每年藥費花掉差不多150多萬元試圖挽救他們的孩子。這個孩子，長不高、面容粗糙、智力受損，一旦離開藥物的支持，成長到青少年期很可能就燈枯油盡。隨著孩子的成長，用藥量加大，父親覺得自己開足馬力掙錢也追不上藥價——如果不是5月15日世界“粘多糖日”，這個罕見病患兒的家庭如陽光照射不到的死角無人關注。實際上，這個家庭還算幸運，有財力支撐高昂藥費，也在美國找到了對癥藥物。更多的家庭找不到藥，即便找到了也支付不起。

這是因為：在管理上，中國迄今為止對罕見病沒有明確的官方定義，統(tǒng)計工作更是空白；在法律上，中國也沒有關于罕見病的法律，呼吁之聲一直有，但由于涉及病例少，又不具傳染性，始終難以進入立法“排隊”之中；在藥品上，國內藥廠對罕見病藥物的研發(fā)幾乎為零，患者只能從國外購買。如果是注射藥物，由于未在國家藥監(jiān)局注冊，只能私下找相熟的醫(yī)生注射；在保障上，除了上海邁出探索步伐，將12種罕見病納入醫(yī)保和基金互助，中國大部分城市都未將其納入醫(yī)保范圍。中國目前更多財力投向的是多發(fā)病、常見病以及SARS、H7N9等對社會穩(wěn)定有重大影響的疾病，對罕見病的關注未及。

這就是中國罕見病患者群體的現狀。造成此現狀的，與國家財力有關，也與社會認識水平有關，畢竟我們身處一個剛剛走向富裕的國家，那些比我們先發(fā)展起來的國家和地區(qū)，也是在上個世紀80年代后才開始逐漸關注罕見病，制定相應法律，搭建保障體系的。

但是，“情有可原”寬容的是過去。面向未來，對罕見病的關注不容遲疑。

首先，我們要在意識上重視這一少數群體。一個國家有責任保障所有公民的權利，少數群體也不例外，不能因為他們數目少或社會影響力不大就將其放到次要的位置，甚至拋棄他們。不管是從國家責任還是人文關懷的角度都不應如此。有了意識上的重視，罕見病的立法進程就不會被一拖再拖。

在法律法規(guī)的保障之下，國家要在稅收、審批、專利保護期限等方面提供優(yōu)惠政策，鼓勵藥企研發(fā)治療罕見病的藥物。罕見病藥市場小、研發(fā)成本高，沒有政府的鼓勵，藥企確實難有動力，國外也是如此。在美國，1983年《罕見病藥法案》實施之前上市的罕見病藥物不足10個，而到2007年2月，在美國食品藥品監(jiān)督管理局登記的罕見病藥就有1697個，獲得上市的302個。美國的法律給予了研發(fā)罕見病藥的企業(yè)一定的稅金減免、研究資助以及更長的市場獨占期。在這方面，我們近兩年開始起步：國務院去年2月批準了《國家藥品安全“十二五”規(guī)劃》，提到鼓勵罕見病藥品的開發(fā)。國家藥監(jiān)總局今年2月表示，要建立罕見病藥品的加速審批程序。

除了立法保障、鼓勵本土企業(yè)開發(fā)藥品之外，還需要為罕見病患者搭建保障體系。這其中既包含國家財政必須負擔的一部分——逐步把罕見病納入醫(yī)保報銷范圍，還包含了個人和社會團體應當負擔的一部分——把罕見病納入商業(yè)保險投保范疇，鼓勵關注罕見病的民間NGO組織的成長。在美國，罕見病患者的醫(yī)療保障由政府的醫(yī)療保健計劃和商業(yè)保險共同擔負；在意大利，政府建立了一個專門的基金用于國民罕見病的治療；在中國臺灣地區(qū)，對罕見病患者使用的藥物及維持生命所需的特殊營養(yǎng)品費用全額保險，其他相關醫(yī)療費用按實際發(fā)生額報銷70%，對低收入患者這部分費用也全免。

每個國家（地區(qū)）情況不同，他山之石只為借鑒，我們可以探索一條符合國情的路。但少數人的權利必須獲得重視，這是不容商榷的前提。在這一點上，政府要作表率，民眾也有責任提高意識。說是“少數人”，其實并非與你我毫無關系，我們每個人的基因中平均約有7組到10組基因存在缺陷，一旦父母雙方存在相同的基因缺陷，罕見病就極可能在下一代發(fā)生。從這個意義上說，我們每個人都可能面臨風險，萬不可有“事不關己，高高掛起”的心態(tài)。