經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 張鈴 11月3日，在經(jīng)濟觀察報聯(lián)合蔻德罕見病中心舉辦的【國藥維新】系列沙龍之“追問罕見病”主題沙龍上，清華大學法學院教授、衛(wèi)生法研究中心主任王晨光談到罕見病立法、罕見病應對的系統(tǒng)性建設問題。

王晨光認為，長遠來看，一定要推動體系建設，要利用我們國家立法的現(xiàn)行體制，多層次多角度多部門的立法，不要一錘子買賣，全國人大不立法就不去立法。

王晨光呼吁，罕見病立法應該馬上做，現(xiàn)在可以做，可做的空間很大。治療、社會保障、醫(yī)保、教育、勞動等等，這些方面要做的多了。

以下為王晨光發(fā)言內(nèi)容節(jié)選：

《罕見病目錄》不是法律，沒有強制性約束力，但是它是一個政策性的指引，是“軟法”，宣示了清晰的政策導向，這個導向一定會產(chǎn)生積極作用。

罕見病是一個重大的社會問題。應當讓罕見病患者融入社會中，國家和社會要保障他們能像正常人一樣上學、就業(yè)、參與社會生活，這是社會文明程度的標志，是社會公平性的體現(xiàn)，是健康中國建設的重要組成部分。

《罕見病目錄》是必要的破冰之舉，破冰之后還要建立航線，建立健全相應的制度和機制。罕見病的應對至少要建立5個相互依賴和緊密結合的體系：一是為罕見病人提供良好、有效、可及和可負擔的預防、醫(yī)療康復、融入社會的服務機制和體系；二是良好運行的罕見病藥物研發(fā)、生產(chǎn)、流通和使用的機制和體系；三是良好的融資、支付和社會保障機制和體系；四是罕見病科研創(chuàng)新機制和人才培訓體系；五是統(tǒng)一、有效的協(xié)作和管理機制和體系，需要九龍治水，還需要有統(tǒng)一協(xié)調(diào)的機構和機制，避免各干各的。這些方面共同構成全社會應對罕見病的制度體系。

和法學一樣，保險不僅是規(guī)則的問題，它背后是各種社會因素的糾纏、沖突與制衡。我們講要做有溫度的法學，有人文關懷的法學，而不是冰冷冷的文字和規(guī)則。經(jīng)濟學我不敢妄加評論，但是宏觀來講，經(jīng)濟學也不僅是數(shù)字，也有各種社會因素的制衡和考量，所以也要做有溫度和人文關懷的經(jīng)濟學，而不是簡單追求利潤的經(jīng)濟學。

醫(yī)療追求的終極目標是什么？是健康，使患者恢復或維持健康。醫(yī)療服務應當根據(jù)患者需求（need）來提供，根據(jù)病情的客觀狀況提供醫(yī)療服務，而不是根據(jù)患者或其他人的要求（demand）提供。現(xiàn)在醫(yī)保制度是“按布票裁衣”，這是計劃經(jīng)濟下的做法，給你多少布票，你今年就能做幾件衣服。上半年花多了，下半年就悠著點花，別多開藥。現(xiàn)在有很多騙保行為，無限地擴大個人或醫(yī)療機構的利益，這些違法行為當然要嚴厲打擊，但是有些以治病救人為目的的醫(yī)保措施，也被砍了。

“要不就全保，要不就全不保”的思維也值得反思。有些地方采取靈活辦法，哪怕給10塊錢的保險，罕見病患者也感激得不得了。而且這10塊錢表明政府的態(tài)度，可以撬動社會上其他資金，如社會救助、慈善等渠道，就會形成很好的氛圍。

罕見病應對是個試金石，能較充分地把方方面面特別是醫(yī)保的問題暴露出來，把醫(yī)保的內(nèi)在優(yōu)勢、現(xiàn)有問題揭示清楚。

在地方為罕見病立法時，常面臨一個現(xiàn)實問題，即罕見病費用很高，很多機構認為是個大窟窿，“無底洞”。這就需要運用衛(wèi)生經(jīng)濟學的方法把賬算清楚。蛋糕就這么大，但經(jīng)濟發(fā)展可以把蛋糕越做越大，大家分的也就越來越多。而且有些地方在制定地方性罕見病法規(guī)時，請衛(wèi)生經(jīng)濟學專家測算過，如戈謝病在當?shù)啬臧l(fā)病人數(shù)是多少，然后列出年均治療費用，算下來很多地方是能夠承擔的。

現(xiàn)在的立法還有個問題，要不就不立，要不然就一刀切。最典型的例子，某地高速公路收費，三農(nóng)產(chǎn)品免費通行，一個卡車司機拉了一車紫薯，有的省放行，有個省就不放行，因為給定的三農(nóng)產(chǎn)品目錄里沒有紫薯。《罕見病目錄》雖說不是法律，在很多地方部門就拿它當硬性的尺子使用，這很機械，也不符合制定目錄的初衷。

各種罕見病學術團體已經(jīng)提出了罕見病的定義，也很有道理，但只是形式上的定義，難道高于或低于這個標準的就不算罕見病？罕見病是一個客觀存在的健康挑戰(zhàn)，不管法律上定或不定，罕見病患者群體都存在。所以科學的定義應該是動態(tài)的，應當抓住罕見病的本質(zhì)、特性和規(guī)律制定。罕見病的定義是重要的，但不是決定性的。

不是非得是全國人大去通過一個文件才叫立法。中國的立法體系是一元化、多部門、多層次的體系，各個立法主體，包括國務院（最高行政機關）及其下屬部委，地方政府，較大的市、省會城市等機構，都有立法權。罕見病立法從現(xiàn)在就可以做，很多省市都已經(jīng)制定地方性法規(guī)，把罕見病在一定程度納入醫(yī)保，或者說給予一定的特殊費用保障。

中國區(qū)域性發(fā)展不平衡，制定全國統(tǒng)一的罕見病立法條件尚不成熟。從各國罕見病立法的角度看，也很少有國家制定一個大一統(tǒng)的、非常全面的，把醫(yī)保、藥品、醫(yī)療服務、社會保障都納進去的罕見病立法。美國的罕見病立法無非就是從藥品（孤兒藥）先突破，國家給優(yōu)惠政策，免稅收，給市場獨占期等待遇，國家投入資金，鼓勵藥企有積極性研發(fā)生產(chǎn)藥物。

這些實際上我們已經(jīng)有了，藥監(jiān)局有快速審批綠色通道，給罕見病藥物減免稅收，還有市場獨占等制度，這些是全國性的。各個省市也都有相應的或獨特的地方法規(guī)，如醫(yī)保、大病扶助救助，通過這些立法應對罕見病帶來的社會問題。甚至有些農(nóng)村地區(qū)用扶貧基金來解決罕見病患者和家庭遇到的貧困問題。這些已經(jīng)產(chǎn)生了社會效果。

罕見病立法是個大概念，罕見病應對需要多種部門法的參與，形成體系化的制度和機制，而非簡單地制定一部法律。

罕見病應對一定要發(fā)揮體制優(yōu)勢，制定體系化的制度。沒有制度和體系，就沒有可持續(xù)性。法律就是使制度定型的規(guī)范，有持續(xù)性和權威性，不管張三李四當領導，這個制度是不斷運轉(zhuǎn)的。所以從長遠來看，要利用我國立法的現(xiàn)行體制，多層次、多角度、多部門立法，不要采取一錘子買賣的做法，更不能全國人大認為條件尚不成熟，就不考慮部門或地方立法。

在這種情況下，立法應當馬上做，現(xiàn)在就可以做，可做的空間很大。預防、治療、醫(yī)保、社會保障、教育、勞動等等，可做的多了。如果現(xiàn)在就做起來，細水長流，涓涓細流匯聚到一起，就會是大河大江，就能形成體系。

立法不要被一些似是而非的概念唬住了，例如認為“罕見病就是個無底洞”，從經(jīng)濟角度就把立法嚇退了，其實這筆賬能算得清楚。關鍵在于是否有推進罕見病立法和建立體系化應對制度的決心。