經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 “罕見病用藥保障受經(jīng)濟下行壓力的影響，也有來自財政和醫(yī)保基金的壓力，現(xiàn)在這個時間來探討罕見病的多層次保障，有其必要性。”全國政協(xié)委員、對外經(jīng)濟貿(mào)易大學保險學院副院長孫潔告訴經(jīng)濟觀察網(wǎng)。

孫潔為2024年全國兩會準備了多份提案，其中3份跟罕見病相關(guān)，話題分別為鼓勵罕見病藥品的研發(fā)與創(chuàng)新、優(yōu)化罕見病藥品進口流程，以及在支付端形成“多方共擔、多元支付”的機制。

2018年《第一批罕見病目錄》公布后，孫潔開始關(guān)注罕見病，此后幾年一直在為罕見病領(lǐng)域發(fā)聲。去年全國兩會，孫潔與全國政協(xié)委員、中國國際經(jīng)濟交流中心常務(wù)副理事長畢井泉聯(lián)合提交多份提案，其中一份提案的內(nèi)容就是要高度重視罕見病治療藥物的研發(fā)與使用。

在孫潔看來，罕見病用藥保障應(yīng)該是社會保障的一部分，因此要堅持一個原則，即要與經(jīng)濟社會發(fā)展水平相適應(yīng)。

“這個過程應(yīng)該是漸進的，一兩年之內(nèi)就把所有的罕見病藥品納入醫(yī)保，這不現(xiàn)實。我們在研討會上、在調(diào)研過程中，也會區(qū)分不同藥品、不同療效，還要結(jié)合疾病來分輕重緩急。當然，醫(yī)保僅僅是指基本醫(yī)療保險，我的觀點是，基本醫(yī)保、大病保險和醫(yī)療救助三個層級都應(yīng)該分擔罕見病用藥保障的壓力。”孫潔表示。

從2018年到現(xiàn)在，孫潔認為中國的罕見病事業(yè)已經(jīng)取得較大進步，在此前已有探索成果的基礎(chǔ)上，她也認為現(xiàn)在還有許多問題需要解決。

比如，惠民保需要升級迭代，相關(guān)部門應(yīng)該打通數(shù)據(jù)，在制度上給惠民保比較合理的定位，吸引更多健康體投保；在罕見病多層次保障、多元支付的大概念下，需要區(qū)分罕見病的用藥，要把境內(nèi)外是否有藥、藥物是否納入醫(yī)保全部區(qū)分開來；從發(fā)病率和確診率入手，把發(fā)病率低于百萬分之一的“超罕病”拎出來，針對這類難度較高、花費金額大的疾病提出專門的對待方式……

“罕見病領(lǐng)域的進步需要大家同在一個通道上，一步一步往前推。”孫潔說。

對話

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：有一些“超罕病”的藥物沒有納入國家醫(yī)保目錄，比如黏多糖貯積癥等，怎么解決這類罕見病的用藥保障？

孫潔：“超罕病”的發(fā)病率不足百萬分之一，這部分患者人群極小，病情致殘、致死率都比較高，相應(yīng)藥物的生產(chǎn)成本也很高，所以分攤的醫(yī)療成本也很高，給患者帶來了用藥挑戰(zhàn)，這是現(xiàn)實情況。

從宏觀角度，對于“超罕病”，每年或者每兩年推動藥物進醫(yī)保是必要的，具體怎么推動，還是要征求更多意見。我的觀點是，要與經(jīng)濟社會發(fā)展水平相適應(yīng)，與醫(yī)保基金承受能力相適應(yīng)，然后逐漸推進。

患者確實很著急，我希望國家逐漸推動超級罕見病的用藥保障，包括建立專項醫(yī)保基金或者專項保障制度來分擔超級罕見病的用藥費用。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：有些地方已經(jīng)成立了罕見病的專項基金，在你看來可以推廣嗎？

孫潔：醫(yī)保基金是醫(yī)保參保人繳費形成的基金。罕見病的藥品價格一般都很高，如果能夠在不影響醫(yī)保基金支付的情況下，成立一個獨立的基金，當然是最好，這樣對罕見病用藥保障也比較穩(wěn)健。

任何一個基金，必須是多方籌資，純粹靠單方籌資是不可持續(xù)的。從國家投入來看，現(xiàn)在財政收入和醫(yī)保基金結(jié)余都面臨嚴峻的形勢，所以成立基金的初心是好的，但首先要考慮能不能籌集得到資金，現(xiàn)在很多統(tǒng)籌地區(qū)的醫(yī)保基金也都出現(xiàn)了缺口。

經(jīng)濟發(fā)達地區(qū)是有條件成立基金的，比如浙江省于 2020 年開始，按每人每年 2 元的標準，一次性從統(tǒng)籌區(qū)大病保險基金中上繳，建立了國內(nèi)第一個省級統(tǒng)籌的罕見病用藥保障專項基金。但是從全國層面來成立一個專項基金，不是三言兩語、一個提案能解決的。還要考慮基金是不是可持續(xù)，能不能解決所有罕見病患者的用藥費用，這些都會產(chǎn)生新的問題，帶來新的爭議，所以專項基金也不是萬全之策。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：總體來看，如何推動罕見病用藥？

孫潔：說到罕見病的用藥，要區(qū)分幾種情況。對境外有藥、境內(nèi)無藥的這一類，要呼吁一些政策，比如呼吁藥監(jiān)鼓勵藥物進口，把一些藥物納入優(yōu)先審評審批通道。還有一些國外中小企業(yè)沒有能力到中國申報上市，要鼓勵國內(nèi)的大型醫(yī)藥流通企業(yè)與它們合作，代理注冊，并且同樣給予引進藥物優(yōu)先審評審批通道。

對無法引進的藥物，不在專利保護期內(nèi)的，可以鼓勵國內(nèi)仿制；仍在專利保護期內(nèi)的，可以鼓勵企業(yè)獲得專利許可以后在中國生產(chǎn)。

對境內(nèi)有藥但患者難以獲取的情況，藥物價格低的，要解決好企業(yè)生產(chǎn)意愿的問題；價格高又無法進入醫(yī)保的，要給患者替代用藥相應(yīng)的報銷；價格高但已經(jīng)進入醫(yī)保的，要按相應(yīng)比例進行報銷。

我建議把所有批準上市的罕見病用藥列入醫(yī)保目錄，在定價的時候尊重企業(yè)的意見，讓患者有藥、用得上藥。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：現(xiàn)在部分地區(qū)已經(jīng)有針對罕見病的單獨支付政策，或者把罕見病列為門診慢特病給予相應(yīng)的報銷，但還是存在罕見病患者通過住院的手段來降低醫(yī)療費用的情況。如何改善這種情況？

孫潔：大病保險和醫(yī)療救助不像基本醫(yī)療保險目錄，它的政策更新比較慢。對罕見病患者來說，因為所患的疾病沒有納入大病保險，所以很多人只有通過住院才能享受到二次報銷。

下一步我們也希望大病保險這一塊有推動，把罕見病用藥納入其中，能夠跟門診慢特病的待遇進行銜接。針對這個環(huán)節(jié)，我們今年也希望能夠再調(diào)研一下，再推進一把，有些罕見病在門診就可以解決的，就不需要住院，可以通過大病保險來解決，這樣直接在門診享受單列支付或者是大病的二次報銷，既減少了醫(yī)療資源的浪費，也進一步分擔罕見病患者的醫(yī)療費用。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：惠民保在罕見病保障上有一些幫助，如何做迭代升級？

孫潔：惠民保的產(chǎn)品形態(tài)相對單一，100多元的保費有一個高額的保障。現(xiàn)在我們感受到的問題是，健康體的脫落率高，很多人慢慢就不加入惠民保了。各地沒有公開賠付率，關(guān)鍵還是看基本醫(yī)保報銷完了以后，剩余的金額是否能夠達到惠民保的起付線。

真正享受到惠民保的人群還是非常少的，基本集中在重特大疾病。廣大的惠民保參保人員對惠民保無感，也沒有獲得感。所以我們在想，怎么樣對惠民保進行二次迭代升級。

我們提出一個思路，從地方層面上來看，可以把每年高發(fā)的、費用高的一些病種，排個序之后根據(jù)DRG/DIP進行二次分組，把這些費用和成本再細分。這些數(shù)據(jù)應(yīng)該都在醫(yī)保局或者公立醫(yī)院手里，把這些數(shù)據(jù)給到保險公司，把這些高發(fā)的、費用高的重特大疾病，放到惠民保這個層面來化解。

同時，可以取消惠民保的起付線，讓更多參加惠民保的住院患者，在結(jié)算當中多多少少從惠民保當中得到一定的費用補償，這些可以推動健康體參保。只有參保的健康體越來越多，參保率越高，惠民保才能真正發(fā)揮作用。

經(jīng)濟觀察網(wǎng)：你今年也提了“發(fā)揮多元支付價值 推動藥險融合發(fā)展”的提案，在你看來，這一塊還需要如何完善？

孫潔：多元支付最近幾年大家都在提。現(xiàn)在基本醫(yī)療保障里頭有三重保障：基本醫(yī)保、大病保險和醫(yī)療救助，這三重保障都在一定程度上覆蓋到創(chuàng)新藥械，已經(jīng)幫罕見病患者減輕了不少醫(yī)療負擔。下一步我覺得是在大病保險這個層面上，對罕見病的覆蓋力度要更大一點。

前面說的三重保障之外，惠民保目前是一個純商業(yè)性的健康保險，多元支付里面少不了商業(yè)健康險。在帶病體投保這一塊，惠民保做得不錯，下一步希望政府推動數(shù)據(jù)的互聯(lián)互通，通過分級、分型對惠民保進行升級迭代。

商業(yè)健康險對包括罕見病藥品在內(nèi)的創(chuàng)新藥械的保障是可以實現(xiàn)的，它不一定是全部保障或者完全保障，但隨著惠民保逐漸運行良好，對創(chuàng)新藥械的保障范圍一定會擴大。