8月27日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，傳奇生物B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞療法西達(dá)基奧侖賽注射液（Cilta-cel）的上市申請已獲批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。

多發(fā)性骨髓瘤是一種由骨髓中的漿細(xì)胞惡性增殖所引起的癌癥，該病在初次治療后復(fù)發(fā)率高，且在接受包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體等主要藥物治療后，患者的預(yù)后通常不佳。

西達(dá)基奧侖賽是強(qiáng)生和傳奇生物的合作產(chǎn)品。2017年12月，原強(qiáng)生旗下楊森制藥與傳奇生物簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。

在此之前，西達(dá)基奧侖賽注射液相同適應(yīng)癥已在美國、歐盟和日本獲批。此次國內(nèi)上市，也意味著，西達(dá)基奧侖賽注射液已基本實(shí)現(xiàn)醫(yī)藥全球主流市場的全覆蓋。

西達(dá)基奧侖賽注射液是傳奇生物業(yè)績的核心驅(qū)動力。7月17日，強(qiáng)生發(fā)布第二季度財(cái)報(bào)，公開西達(dá)基奧侖賽注射液今年上半年的全球銷售額——?3.43億美元，約合25億元人民幣，同比增長81.5%。其中，西達(dá)基奧侖賽注射液第二季度銷售額達(dá)到1.86億美元，約合13.5億元人民幣，同比增長59.8%。

業(yè)內(nèi)此前預(yù)測，西達(dá)基奧侖賽注射液的銷售峰值將超50億美元。從今年上半年的數(shù)據(jù)觀測，西達(dá)基奧侖賽注射液距離50億美元的峰值仍有較大差距。不過，此次國內(nèi)上市，或?qū)⒅ξ鬟_(dá)基奧侖賽注射液銷售在現(xiàn)有基礎(chǔ)上更上一步臺階。

但西達(dá)基奧侖賽注射液在海外銷售業(yè)績能否在國內(nèi)復(fù)刻還有待驗(yàn)證。影響西達(dá)基奧侖賽注射液銷售預(yù)期的主要有兩大因素：一是產(chǎn)能，二是價格。

首先，西達(dá)基奧侖賽注射液銷售預(yù)期限制于產(chǎn)能。2023年，西達(dá)基奧侖賽注射液就因供應(yīng)問題暫停英國的上市。此后，傳奇生物牽手諾華以緩解西達(dá)基奧侖賽注射液供應(yīng)受限問題。

據(jù)Fierce Pharma的報(bào)道，傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎曾分析了西達(dá)基奧侖賽注射液供應(yīng)受限的兩個因素，一是全行業(yè)的慢病毒載體短缺（industrywide shortage of lentiviral vectors）；二是設(shè)計(jì)和培養(yǎng)治療性T細(xì)胞的能力或槽位受限。

因?yàn)楫?dāng)下的CAR-T療法均為自體CAR-T。不像PD-1等生物制品起始原料相同，以放大實(shí)現(xiàn)大批量商業(yè)化生產(chǎn)，可以“藥等患者”，CAR-T藥物的生產(chǎn)工藝為小批量、多批次，只能“患者等藥”。

更關(guān)鍵的還有CAR-T療法的“天價”問題。西達(dá)基奧侖賽注射液的定價暫未公布。但高治療費(fèi)用將很多需求CAR-T療法的患者擋在了門外。高昂的成本和復(fù)雜的治療流程，也導(dǎo)致市場接受度較低。

在西達(dá)基奧侖賽注射液上市之前，國內(nèi)已有5款CAR-T療法獲批上市，分別為復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液（120萬/針）、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液（129萬/針）、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液（116.6萬元/針）、合源生物的納基奧侖賽注射液（99.9萬元/針）、科濟(jì)藥業(yè)的澤沃基奧侖賽注射液（115萬元/針）。

根據(jù)藥明巨諾2023年半年報(bào)，瑞基奧侖賽注射液2023年上半年銷售收入僅為8770萬元，全年收入預(yù)計(jì)在2億元左右，而阿基侖賽注射液截至2023年6月底累計(jì)覆蓋的淋巴瘤患者也僅為500位。

復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液還在2024年率先推出了“按療效付費(fèi)”模式，未達(dá)到預(yù)期療效的患者可退還一半費(fèi)用，想以此來破解CAR-T破題“用不起”的問題。

在這樣的背景下，醫(yī)保的覆蓋成為CAR-T療法在中國市場擴(kuò)展的重要依托。然而，CAR-T療法“一人一藥、現(xiàn)做現(xiàn)用”的特點(diǎn)使其成本難以大幅降低，進(jìn)入國家醫(yī)保目錄的難度依然很大。

相關(guān)廠商們也在堅(jiān)持不懈地試探醫(yī)保的態(tài)度。8月7日，國家醫(yī)保局公布了通過醫(yī)保目錄初審的藥品名單，合源生物、科濟(jì)藥業(yè)的CAR-T療法赫然在列，加上此前數(shù)次國談中的“陪跑者”阿基侖賽注射液和瑞基奧侖賽注射液，共有四款CAR-T療法通過了初審。

轉(zhuǎn)載來源：界面新聞 作者：李科文