經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 對(duì)藥學(xué)專家陳凱先的采訪是在去首都機(jī)場(chǎng)的路上，當(dāng)時(shí)是4月初，他剛剛參加完乳腺癌化療新藥優(yōu)替德隆獲批上市的新聞發(fā)布會(huì)。

優(yōu)替德隆是“新藥創(chuàng)制專項(xiàng)”立項(xiàng)支持的新藥研發(fā)項(xiàng)目之一。“新藥創(chuàng)制專項(xiàng)”是國(guó)家重大科技專項(xiàng)《重大新藥創(chuàng)制》的簡(jiǎn)稱，在陳凱先的講述中，也被稱作重大專項(xiàng)、專項(xiàng)。

國(guó)務(wù)院2006年頒布《國(guó)家中長(zhǎng)期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要(2006-2020年)》，新藥創(chuàng)制是當(dāng)時(shí)部署的16個(gè)國(guó)家科技重大專項(xiàng)之一，2008年開始實(shí)施，2020年收官，共收獲了60多個(gè)一類新藥，還有100多個(gè)新藥處于三期臨床和申報(bào)上市階段。

陳凱先是新藥創(chuàng)制專項(xiàng)的總體專家組成員和化學(xué)藥責(zé)任專家，后來又擔(dān)任專項(xiàng)的技術(shù)副總師，在技術(shù)總師桑國(guó)衛(wèi)院士的領(lǐng)導(dǎo)下參加專項(xiàng)的前期籌備和組織實(shí)施工作。每一個(gè)成功上市的新藥，在他看來都是“重大專項(xiàng)培育的成果”，也是重大專項(xiàng)“給國(guó)家和社會(huì)的交代”。

他回憶，上世紀(jì)90年代中期以前，中國(guó)新藥研發(fā)非常薄弱，“生物藥基本是零，化學(xué)藥絕大部分依靠仿制”。九十年代中后期，中國(guó)開始了加入世界貿(mào)易組織的談判，與美國(guó)、歐共體和日本先后簽訂了知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的協(xié)定，原來依靠仿制的老路不能再走下去了。在這個(gè)嚴(yán)峻的歷史轉(zhuǎn)折面前，中國(guó)開始采取有力措施，大力加強(qiáng)醫(yī)藥領(lǐng)域的科技創(chuàng)新。

從“1035工程”到“創(chuàng)新藥物和中藥現(xiàn)代化”，再到“新藥創(chuàng)制專項(xiàng)”，現(xiàn)在的中國(guó)已經(jīng)逐步具備了創(chuàng)新藥物研發(fā)的能力，獲得了一批矚目的創(chuàng)新成果。但陳凱先還有更高的期待：中國(guó)現(xiàn)在的創(chuàng)新還是處在“模仿創(chuàng)新（me-too, me-better）” 的階段，“原始創(chuàng)新(first-in-class)”的成果還很缺乏。他期望中國(guó)的創(chuàng)新藥物研究能夠?qū)崿F(xiàn)新的跨越，開辟出“從0到1”的新賽道。

“大飛機(jī)”和“小藥片”

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：“新藥創(chuàng)制專項(xiàng)”前期的籌備思路是什么樣的？

陳凱先：新中國(guó)建立以來，我們國(guó)家歷來對(duì)藥物研究都有一定的支持，但是受到經(jīng)濟(jì)和科技水平的限制，重視程度和支持力度還是不夠的。

從新中國(guó)成立一直到上世紀(jì)九十年代中期，這四十多年時(shí)間里，中國(guó)的藥物研發(fā)能力非常薄弱，我們臨床使用和企業(yè)生產(chǎn)的藥物絕大部分依靠仿制。國(guó)外出一個(gè)藥，過幾年中國(guó)就仿制出來了，這些仿制藥一方面支撐了醫(yī)院的臨床用藥，另一方面也支持了醫(yī)藥工業(yè)的發(fā)展。

九十年代，我們統(tǒng)計(jì)我國(guó)生產(chǎn)的化學(xué)藥，100個(gè)品種有97個(gè)來源于仿制，中國(guó)自己研發(fā)的只有2-3個(gè)，比例非常低。到了九十年代中后期，中國(guó)面臨一個(gè)重大的變化——要加入世界貿(mào)易組織，就必須承擔(dān)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的責(zé)任。

保護(hù)藥物專利首當(dāng)其沖，凡是處于專利保護(hù)期內(nèi)的藥物，你就不能仿制。這樣一來，中國(guó)就碰到非常嚴(yán)峻的局面，如果沒有自己的創(chuàng)新能力，就只能用高價(jià)購(gòu)買國(guó)外的藥物，或者等國(guó)外藥物專利過期后再去仿制，這對(duì)于我國(guó)這樣一個(gè)十多億人口的發(fā)展中大國(guó)是不能想象的。

所以從九十年代中后期開始，國(guó)家下定決心要加強(qiáng)醫(yī)藥創(chuàng)新。當(dāng)時(shí)由國(guó)家科委牽頭、有十多個(gè)部委參加，啟動(dòng)實(shí)施了“1035工程”，這是我國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域推動(dòng)創(chuàng)新最早的國(guó)家計(jì)劃，標(biāo)志著國(guó)家層面開始有計(jì)劃地推動(dòng)醫(yī)藥創(chuàng)新。

“1035工程”的目標(biāo)是：到20世紀(jì)末，研發(fā)出10個(gè)具有專利保護(hù)的一類新藥，支持建立5個(gè)新藥篩選中心、5個(gè)藥物安全性評(píng)價(jià)中心、5個(gè)藥物臨床試驗(yàn)研究中心。

從2001年到2005年第十個(gè)五年計(jì)劃期間，國(guó)家在863計(jì)劃中設(shè)立了“創(chuàng)新藥物和中藥現(xiàn)代化”專題，繼續(xù)有力支持創(chuàng)新藥物研究。

又過了5年，然后就到了“新藥創(chuàng)制重大專項(xiàng)”。這個(gè)專項(xiàng)于2008年開始實(shí)施，從十一五到十三五，經(jīng)歷了3個(gè)五年計(jì)劃。今天我們的藥物研發(fā)達(dá)到了一個(gè)新的高度，這條藥物創(chuàng)新之路，是經(jīng)歷了這十幾、二十年不斷努力，國(guó)家大力支持，政策上不斷完善，這樣一步步走過來的。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：新藥創(chuàng)制如何被列入16個(gè)國(guó)家科技重大專項(xiàng)？

陳凱先：這件事的起源是中長(zhǎng)期科技發(fā)展規(guī)劃的制定。大家知道，新中國(guó)建立不久，國(guó)家就制定了一個(gè)12年科技發(fā)展規(guī)劃（1956-1967）。

進(jìn)入新世紀(jì)，國(guó)家提出要制定一個(gè)新的中長(zhǎng)期科技發(fā)展規(guī)劃，跨度是15年，從2006到2020年；從2003、2004年就開始組織各方面專家討論研究。其中一個(gè)內(nèi)容就是要實(shí)施國(guó)家重大科技專項(xiàng)。當(dāng)時(shí)我們藥學(xué)界的專家就努力爭(zhēng)取，希望能把新藥研究放進(jìn)專項(xiàng)計(jì)劃里面。

這當(dāng)然是很不容易的，那時(shí)候各行各業(yè)都希望把自己領(lǐng)域放進(jìn)重大專項(xiàng)，競(jìng)爭(zhēng)非常激烈。當(dāng)時(shí)遴選重大專項(xiàng)流傳著一個(gè)說法，就是要求專項(xiàng)的成果要能夠使大家眼前一亮，極大地振奮民族精神，像探月工程、大飛機(jī)等等。因此有些人就覺得，藥片這么小的東西怎么能放到重大專項(xiàng)來呢？

桑國(guó)衛(wèi)院士帶領(lǐng)藥學(xué)界的專家積極推動(dòng)和努力爭(zhēng)取。在黨中央國(guó)務(wù)院的高度重視和有力支持下，新藥研究最終被列為16個(gè)重大專項(xiàng)之一。

接下來就是進(jìn)行專項(xiàng)實(shí)施方案的制定和論證。在科技部、發(fā)改委和財(cái)政部三部委的領(lǐng)導(dǎo)下，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委作為牽頭實(shí)施部門，組建了專項(xiàng)總體專家組，開展戰(zhàn)略研究報(bào)告和實(shí)施方案的研究和編制工作。桑國(guó)衛(wèi)院士組織大家反復(fù)討論研究，不斷完善實(shí)施方案。我也參加了這個(gè)過程。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：專項(xiàng)給企業(yè)的支持體現(xiàn)在哪些方面？

陳凱先：企業(yè)申報(bào)的課題立項(xiàng)以后，就成為國(guó)家支持的研發(fā)項(xiàng)目，會(huì)得到國(guó)家和地方研發(fā)經(jīng)費(fèi)的支持。雖然從藥物研發(fā)需要的總經(jīng)費(fèi)來說，專項(xiàng)支持的經(jīng)費(fèi)占的比重還是很小，但企業(yè)會(huì)得到國(guó)家和地方政府多方面的政策支持和關(guān)心。

在國(guó)家藥品審評(píng)審批的過程中，專項(xiàng)支持的研究項(xiàng)目可以走綠色通道，縮短審評(píng)審批的時(shí)間，這對(duì)企業(yè)來說非常要緊，對(duì)于加強(qiáng)企業(yè)的國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力也很重要。

另外，在醫(yī)保準(zhǔn)入上也可能是一個(gè)加分項(xiàng)，甚至企業(yè)在向資本市場(chǎng)募集資金支持的時(shí)候，也會(huì)增加機(jī)會(huì)。

“光給經(jīng)費(fèi)是不夠的”

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：專項(xiàng)有什么階段性特點(diǎn)？

陳凱先：科技部、發(fā)改委和財(cái)政部三部委對(duì)重大專項(xiàng)實(shí)施的總體要求，是要集中目標(biāo)、聚焦重點(diǎn)、不要分散，確保能夠取得標(biāo)志性的成果。

新藥重大專項(xiàng)的實(shí)施，經(jīng)歷了三個(gè)大的階段，每個(gè)階段的工作有不同的重點(diǎn)和要求。第一個(gè)階段是布局，或者叫 “鋪”。這個(gè)階段圍繞腫瘤等10類重大疾病、新藥品種等5個(gè)方面組織課題開展研究，面比較開一些。

第二個(gè)階段是聚焦目標(biāo)、重點(diǎn)推進(jìn)，或者叫“梳”。專項(xiàng)領(lǐng)導(dǎo)部門強(qiáng)調(diào)，應(yīng)該突出重點(diǎn)，要預(yù)想到2020年能交什么賬？取得什么成果？新藥專項(xiàng)按照這個(gè)要求，進(jìn)行梳理和推進(jìn)。

第三個(gè)階段就是要重點(diǎn)突破，取得一批重大、標(biāo)志性成果，這個(gè)階段的重點(diǎn)要求簡(jiǎn)單說就是“突”。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：在專項(xiàng)實(shí)施過程中，你主要的工作是什么？

陳凱先：總體專家組在技術(shù)總師桑國(guó)衛(wèi)院士帶領(lǐng)下，按照所賦予的職責(zé)和三部委、衛(wèi)計(jì)（健）委的要求，認(rèn)真努力開展工作。一個(gè)項(xiàng)目的實(shí)施，從立項(xiàng)、執(zhí)行、檢查到最后評(píng)估、驗(yàn)收，這些過程總體專家組都是要參加的。

總體專家組每年都要研究、制定和發(fā)布專項(xiàng)的指南，明確專項(xiàng)要做什么，有什么要求。各個(gè)單位申報(bào)項(xiàng)目，還要進(jìn)行專家評(píng)審。整個(gè)專項(xiàng)到底重點(diǎn)放在哪里，如何推進(jìn)，總體專家組都要發(fā)揮決策、咨詢等重要作用。總體專家組成員也有一些分工，我更多關(guān)注化學(xué)藥這一塊。

每5年（也就是每一個(gè)五年計(jì)劃），專項(xiàng)都要進(jìn)行總結(jié)，同時(shí)要研究制定并論證完善下一個(gè)五年的實(shí)施方案。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：新藥創(chuàng)制專項(xiàng)的實(shí)施，收獲了幾十個(gè)一類新藥，哪幾個(gè)讓你印象深刻？

陳凱先：讓我印象深刻的例子很多，比如杭州貝達(dá)藥業(yè)研發(fā)的我國(guó)第一個(gè)腫瘤靶向治療藥物埃克替尼。這個(gè)藥于2011年上市，是重大專項(xiàng)實(shí)施后最先取得的標(biāo)志性成果之一。這個(gè)新藥研發(fā)過程也是很不容易的，遇到過研究經(jīng)費(fèi)接續(xù)等許多困難。重大專項(xiàng)給予這個(gè)項(xiàng)目很多關(guān)心和支持，也帶動(dòng)了地方政府的重視和各方面支持。

還有歌禮藥業(yè)研發(fā)的丹諾瑞韋鈉，這是當(dāng)時(shí)有望成為丙型肝炎根治藥物的一個(gè)新藥。由于當(dāng)時(shí)國(guó)家新藥審評(píng)機(jī)構(gòu)人員嚴(yán)重不足、待評(píng)項(xiàng)目積壓嚴(yán)重，這個(gè)藥申報(bào)臨床試驗(yàn)遲遲得不到批文，研發(fā)人員非常著急。他們向總體專家組反映情況后，桑國(guó)衛(wèi)總師十分關(guān)心和重視，專項(xiàng)積極與藥審部門聯(lián)系溝通，經(jīng)過不長(zhǎng)的時(shí)間，大概一個(gè)月左右吧，歌禮就拿到了臨床試驗(yàn)的批文。

新藥創(chuàng)制專項(xiàng)立項(xiàng)的新藥研究項(xiàng)目，專項(xiàng)都會(huì)與國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心溝通，爭(zhēng)取審評(píng)審批走綠色通道。

重大專項(xiàng)到底能幫到企業(yè)什么，對(duì)這個(gè)問題進(jìn)行回顧和總結(jié)，對(duì)于思考國(guó)家如何推動(dòng)藥物創(chuàng)新也會(huì)有很大啟發(fā)。以往國(guó)家要支持一種新藥的研究，往往設(shè)立一個(gè)研發(fā)計(jì)劃，然后立項(xiàng)審評(píng)，給予經(jīng)費(fèi)支持。現(xiàn)在看來，光這樣還是不夠的。

新藥創(chuàng)制重大專項(xiàng)建立了新的決策運(yùn)行機(jī)制。除了科技部以外，還有一批相關(guān)部委參加。科技部、發(fā)改委、財(cái)政部三部委是核心，共同把握好專項(xiàng)的決策方向和目標(biāo)定位。衛(wèi)計(jì)（健）委、食藥監(jiān)總局、國(guó)家中醫(yī)藥局等多個(gè)部委相互協(xié)調(diào)，在審評(píng)審批、醫(yī)保準(zhǔn)入等方面形成配套完善的全方位政策支持環(huán)境，各地方政府也提供配套支持。可以說，這是一種“舉國(guó)體制”，許多企業(yè)的研發(fā)人員都高度評(píng)價(jià)和贊賞重大專項(xiàng)的成效。

“要有更多原始創(chuàng)新”

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：重大專項(xiàng)每迎來一個(gè)產(chǎn)品上市，你是什么感覺？

陳凱先：就像我們親手培育的幼苗，結(jié)出了成果，這種喜悅是參與專項(xiàng)工作的同志都共同感受到的。專項(xiàng)支持了那么多項(xiàng)目，我們也需要給國(guó)家和社會(huì)一個(gè)交代。專項(xiàng)的成果就是給國(guó)家和社會(huì)的一個(gè)交代。

不過，僅僅激動(dòng)和興奮也還不夠，還要把成果更好地運(yùn)用到臨床上去，對(duì)此大家都應(yīng)該關(guān)心、支持。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：2015年開始的藥物監(jiān)管工作改革，給新藥創(chuàng)制專項(xiàng)工作帶來什么影響？

陳凱先：藥監(jiān)部門的作用應(yīng)該有兩方面，一是管好藥品研究、審評(píng)、流通、使用各個(gè)環(huán)節(jié)，堅(jiān)決不能出問題；另一方面是把好的研發(fā)成果盡快審批上市，推動(dòng)創(chuàng)新和發(fā)展。把這兩方面都抓好，做到兩手都要硬，是非常不容易的。另外，對(duì)于國(guó)外一些行之有效、比較成功的做法，如何借鑒和吸收也是一個(gè)重要問題。

2015年以來，在黨中央、國(guó)務(wù)院的直接關(guān)心推動(dòng)下，藥監(jiān)部門出臺(tái)了一系列新藥審評(píng)審批政策，主要精神就是臨床急需的、創(chuàng)新性強(qiáng)的新藥，要加快審批，推動(dòng)盡快上市，這就把兩個(gè)責(zé)任結(jié)合起來了。

對(duì)于一些國(guó)際上行之有效的做法，我們也加以借鑒，突破了過去的規(guī)定。比如說過去新藥的評(píng)審，必須要做完三期臨床試驗(yàn)后才能批，現(xiàn)在如果臨床急需、創(chuàng)新性強(qiáng)，可能帶來治療上的突破，可以在三期臨床試驗(yàn)完成之前予以有條件批準(zhǔn)。我覺得這是一種對(duì)人民負(fù)責(zé)的科學(xué)態(tài)度。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：現(xiàn)在國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥企，陸續(xù)收獲了不少成果，但也存在產(chǎn)品同質(zhì)化的問題，在研發(fā)上還有不少短板。你對(duì)此有什么建議？

陳凱先：研發(fā)上的同質(zhì)化是一個(gè)值得關(guān)注的問題。一方面，這反映出我們企業(yè)研發(fā)新藥的積極性很高，反映出企業(yè)已經(jīng)具備了這樣的技術(shù)能力；另外一方面也反映我們的原始創(chuàng)新不足，習(xí)慣于、熱衷于沿著別人開辟的方向走。

這種狀況跟一些投資機(jī)構(gòu)也有關(guān)，部分投資機(jī)構(gòu)對(duì)于國(guó)外已經(jīng)有、國(guó)內(nèi)做相同類別的藥比較放心，比較敢投。對(duì)國(guó)外都沒有先例的、完全創(chuàng)新的藥，他們就會(huì)有顧慮，不大敢投，使得這方面的創(chuàng)新研究得不到支持。

我希望我們能有更多的“ 原始創(chuàng)新”，開辟更多獨(dú)特的賽道。不要都在人家開辟的賽道上跑，這樣只會(huì)越來越擁擠，前期是研發(fā)擁擠，后期就變成市場(chǎng)擁擠，還是要妥善引導(dǎo)。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：新藥創(chuàng)制重大專項(xiàng)到2020年就收官了，以后還會(huì)有類似的新藥支持項(xiàng)目嗎？

陳凱先：現(xiàn)在還不是很清楚。重大專項(xiàng)今年上半年主要是要做好結(jié)題驗(yàn)收工作。中央財(cái)政總共花了230多億資金，還有地方財(cái)政的配合、企業(yè)自身的研發(fā)經(jīng)費(fèi)，最后到底效果怎么樣？要有評(píng)估驗(yàn)收。

今年要把結(jié)題驗(yàn)收工作完成好。專項(xiàng)的大部分項(xiàng)目完成情況比較好，也有少數(shù)項(xiàng)目可能完成得不太理想。新藥研究本身就具有一定的風(fēng)險(xiǎn)，有成功也總會(huì)有失敗，要總結(jié)主觀原因和客觀原因。

關(guān)于重大專項(xiàng)的接續(xù)問題，科技部、衛(wèi)健委都已組織專家進(jìn)行了深入的戰(zhàn)略研究，撰寫了研究報(bào)告，從國(guó)家發(fā)展態(tài)勢(shì)和重大需求來分析是否需要有重大專項(xiàng)的繼續(xù)支持。大家共同的意見，是希望重大專項(xiàng)能夠在“十四五”接續(xù)下去。

科技創(chuàng)新的指導(dǎo)方針，原先提出要做到“三個(gè)面向”：面向國(guó)際科技前沿、面向國(guó)家重大需求、面向國(guó)民經(jīng)濟(jì)主戰(zhàn)場(chǎng)。去年習(xí)近平總書記特別提出 “面向人民生命健康”，彰顯我們黨“生命至上，以人民為中心”的宗旨。為了貫徹落實(shí)好習(xí)總書記的指示，新藥專項(xiàng)的接續(xù)顯得十分重要和緊迫。

有的同志講：你說的我都贊成，醫(yī)藥很重要，一定要支持，但為什么要用重大專項(xiàng)的方式來支持，換別的方式行不行？

我們大家研討，認(rèn)為重大專項(xiàng)這種形式有它的特點(diǎn)，它不是一個(gè)一般的、給予一定科研經(jīng)費(fèi)支持的科研計(jì)劃，它是把政府各個(gè)部門的政策協(xié)調(diào)起來，營(yíng)造全方位的良好政策環(huán)境，這是極為重要的。