經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 張鈴 11月3日，在經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)聯(lián)合蔻德罕見病中心舉辦的【國藥維新】系列沙龍之“追問罕見病”主題沙龍上，蔻德罕見病中心創(chuàng)始人及主任、瑞鷗公益基金會(huì)聯(lián)合創(chuàng)始人、秘書長黃如方談到《罕見病目錄》的公平性問題、如何讓罕見病患者保有所得等話題。

黃如方認(rèn)為，被納入《罕見病目錄》的每一個(gè)病種，都充分體現(xiàn)了背后不同的利益相關(guān)方和所有人努力的結(jié)果。

黃如方表示，中國罕見病問題一定會(huì)解決，這不能簡單照搬歐美國家的模式，一定有中國特色的解決方案。

以下為黃如方發(fā)言內(nèi)容節(jié)選：

目錄發(fā)布后，幾家歡喜幾家愁，進(jìn)了的歡天喜地慶祝，有些沒進(jìn)的一直在打大問號(hào)，為什么我沒進(jìn)？這就是剛才大家討論到的，已納入目錄的病種數(shù)量相較于整個(gè)罕見病的數(shù)量，不是一個(gè)數(shù)量級(jí)。

從第一批《罕見病目錄》制定時(shí)，蔻德罕見病中心就在積極溝通有關(guān)部門，往上申報(bào)，在第二批的80多種疾病中，我們申報(bào)的基本上都進(jìn)了。我很慶幸我的努力被看到了，但有時(shí)又在反思它的公平性問題，因?yàn)槲易约汗ぷ鞯木窒扌裕覜]有看到其他病種的需求，也許還有比我已上報(bào)的病種更緊迫、更有需要的病種，它們失去了進(jìn)入的機(jī)會(huì)和可能。從企業(yè)的角度也是如此，非常多企業(yè)在努力，這些努力可能現(xiàn)在有一些結(jié)果，但那些沒有在企業(yè)研發(fā)管線上的病種，就沒有這樣的機(jī)會(huì)。按道理來講，更應(yīng)該把沒有人關(guān)注的病種放進(jìn)去。

2016年，我們發(fā)布民間版目錄時(shí)就寫了一段說明，即我們必須要承認(rèn)，所有的罕見病都應(yīng)該在這個(gè)目錄里，都應(yīng)該得到社會(huì)的關(guān)注，而不應(yīng)該說因?yàn)樗^的局限性，只把這幾個(gè)病種放進(jìn)去，這是不公平的。

回到剛才王震主任提到的，醫(yī)保談判主要還是靠藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估，而不是靠《罕見病目錄》，這一點(diǎn)我是同意的。很多很有臨床價(jià)值的藥物并不在《罕見病目錄》里，目錄里有很多疾病在全球可能還沒有藥物。

還有一點(diǎn)我跟王震主任觀點(diǎn)不太一樣，實(shí)際上，《罕見病目錄》對(duì)醫(yī)保，特別是國談，是起到很大作用的。這幾年每年國談結(jié)束后，國家都會(huì)公布一共納入了多少個(gè)藥品，其中有多少是罕見病，這就說明國家是很重視的，社會(huì)是很期待的。

什么樣的疾病應(yīng)該被納入？一個(gè)患者群體，你多呼吁、多努力了，就會(huì)被社會(huì)看到；一家醫(yī)藥公司，你在某一種疾病上面有研發(fā)相應(yīng)的藥物，你就會(huì)去做各種各樣的努力或公關(guān)動(dòng)作，最終一定會(huì)被看到；臨床醫(yī)生的推動(dòng)和媒體對(duì)罕見病的報(bào)道也是如此。我想《罕見病目錄》中的每一個(gè)病種，都充分體現(xiàn)了背后不同的利益相關(guān)方和所有人努力的結(jié)果。

很多醫(yī)藥公司，每家都希望自己藥物管線上的疾病能夠在目錄里，它們的積極性和主動(dòng)性很強(qiáng)。這就回到了公平性問題，國家到底以什么遴選標(biāo)準(zhǔn)納入病種？不能因?yàn)槟承┢髽I(yè)三番五次來找你，也不能因?yàn)槟硞€(gè)醫(yī)生天天呼吁，而要有一個(gè)遴選標(biāo)準(zhǔn)。

我們最終的目標(biāo)是希望建立一個(gè)公平的定義。

目前，中國臺(tái)灣地區(qū)的罕見病醫(yī)療保障政策是全球最好的，這離不開患者組織的推動(dòng)。這么多年來，我也在學(xué)習(xí)臺(tái)灣地區(qū)的一些患者組織，學(xué)習(xí)他們的利益相關(guān)方是如何凝結(jié)在以患者為中心的患者組織下的。

客觀講，臺(tái)灣地區(qū)畢竟人數(shù)有限，地方比較小，相對(duì)好解決。大陸地區(qū)面臨的復(fù)雜程度遠(yuǎn)高于臺(tái)灣地區(qū)，經(jīng)濟(jì)發(fā)展不平衡，醫(yī)療水平發(fā)展不平衡，醫(yī)保體系和制度也極其復(fù)雜。就算罕見病藥進(jìn)了國家醫(yī)保目錄，仍然面臨“最后一公里”的系列問題。進(jìn)醫(yī)院的問題，門診的問題，DRG、DIP支付問題，雙通道問題，每一問題下面還有五六個(gè)細(xì)分問題，太難了。真正讓患者保有所得，比西天取經(jīng)都難。

我們必須讓全社會(huì)所有利益相關(guān)方聯(lián)合起來。很重要的一點(diǎn)是，對(duì)于少數(shù)群體醫(yī)療問題的解決，對(duì)于弱勢(shì)群體醫(yī)療保障問題的重視，對(duì)于所有人享有公平的健康權(quán)益的認(rèn)知，這些是需要達(dá)成共識(shí)的。國家要意識(shí)到這些人的問題都要解決，不能因?yàn)閭€(gè)人的需要，在醫(yī)療支出上過度傾斜，也不能因?yàn)橐粋€(gè)群體就100人、1000人、10000人，便視而不見。在醫(yī)療保障上，我們能不能在全球做出中國表率和中國模式？我個(gè)人覺得現(xiàn)在是有條件去做的。

中國罕見病一定能有獨(dú)特的解決方案。我們不能簡單照搬歐美國家的模式，也不能說我們就解決不了，一定有中國特色的解決方案。甚至我愿意去憧憬，我們的解決方案可能優(yōu)于別人，我相信中國人的智慧，相信國家的、集體的智慧。不要說什么“無底洞”，拿很多框把問題框住。

我們還要回歸到對(duì)罕見病這樣一個(gè)極為特殊的弱勢(shì)群體的人文關(guān)懷上來。罕見病問題，可能是10年后解決，可能是5年后解決，也可能是當(dāng)下就去解決，這要看如何去看待這個(gè)人群。罕見病問題一定會(huì)解決，是現(xiàn)在、將來還是遙遠(yuǎn)的未來，這取決于國家對(duì)這個(gè)群體的看法、理解和關(guān)愛。