IgA腎病治療領(lǐng)域正成為藥企相繼布局的領(lǐng)域。這兩日，云頂新耀的IgA腎病對(duì)因治療藥物在中國(guó)內(nèi)地開(kāi)出首張?zhí)幏剑闳疳t(yī)藥創(chuàng)新藥SHR—2173注射液IgA腎病適應(yīng)癥也獲批臨床。相較每年約406萬(wàn)例的惡性腫瘤新發(fā)病例，免疫球蛋白A（IgA）腎病每年新增確診患者約10萬(wàn)人，是一個(gè)小眾賽道。不過(guò)，這一賽道仍存在未被滿(mǎn)足的臨床需求。

據(jù)了解，IgA腎病是一種以IgA為主的免疫復(fù)合物在腎小球系膜區(qū)沉積為特征的腎小球疾病，也是一種慢性進(jìn)行性自身免疫性腎病，其特征是腎小球中含IgA的免疫復(fù)合物沉積，導(dǎo)致細(xì)胞組織的炎性反應(yīng)和損傷，進(jìn)而在臨床上表現(xiàn)為蛋白尿和血尿，約50%具有高進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的IgA腎病患者在10—20年內(nèi)會(huì)進(jìn)展為終末期腎病，需要進(jìn)行透析或腎移植治療。

盡管IgA腎病約占原發(fā)性腎小球疾病的35%—50%，全國(guó)患者約500萬(wàn)，但這些患者在預(yù)期壽命內(nèi)進(jìn)展為終末期腎病從而需要透析或腎移植的概率相當(dāng)高。目前，國(guó)內(nèi)針對(duì)IgA腎病的治療方案以RAS抑制劑的支持性治療和全身免疫抑制劑為主，缺少?gòu)募膊≡搭^改變疾病進(jìn)展的針對(duì)性治療方法，即對(duì)因治療。

5月14日，云頂新耀腎病創(chuàng)新藥耐賦康在中國(guó)內(nèi)地開(kāi)出首張?zhí)幏健Ｔ撍幱?023年11月在國(guó)內(nèi)獲批，用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病成人患者，是全球首個(gè)IgA腎病的對(duì)因治療藥物。同日，恒瑞醫(yī)藥發(fā)布公告稱(chēng)，子公司廣東恒瑞醫(yī)藥有限公司1類(lèi)新藥SHR—2173注射液用于IgA腎病的臨床試驗(yàn)獲批。這是繼恒瑞醫(yī)藥用于治療IgA腎病的HRS—5965膠囊獲批臨床后的又一新進(jìn)展。

目前，跨國(guó)藥企和本土創(chuàng)新藥企都在積極布局IgA腎病賽道。今年1月，諾華收購(gòu)信瑞諾醫(yī)藥，信瑞諾醫(yī)藥是一家專(zhuān)注于腎臟疾病及相關(guān)治療領(lǐng)域的臨床階段中國(guó)生物技術(shù)公司，其核心資產(chǎn)為兩款臨床階段IgA腎病藥物。榮昌生物的泰它西普用于IgA腎病治療的臨床試驗(yàn)進(jìn)入三期。

過(guò)去由于IgA腎病在歐美屬于罕見(jiàn)病，藥企較少關(guān)注該領(lǐng)域，又因?yàn)樾枰峁〆GFR（腎小球?yàn)V過(guò)率的估算）方可獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，進(jìn)而需要很長(zhǎng)的臨床試驗(yàn)周期，因此藥企參與的積極性不高。后來(lái)，F(xiàn)DA推出“加速批準(zhǔn)”這一新藥審批通道，允許有潛力解決重大疾病未滿(mǎn)足醫(yī)療需求的藥物基于一個(gè)替代終點(diǎn)而給予批準(zhǔn)。隨著耐賦康在美國(guó)的獲批，也為更多藥物打開(kāi)了審批通道。

云頂新耀CEO羅永慶對(duì)北京商報(bào)記者表示，目前包括跨國(guó)公司在內(nèi)，已有不少生物制藥公司參與到腎科領(lǐng)域的研發(fā)，這是一件好事，但腎科治療領(lǐng)域離“卷”還有10—20年。“我們了解到，部分IgA腎病藥物研發(fā)項(xiàng)目已經(jīng)處于I期臨床，盡管從Ⅱ期臨床結(jié)果到Ⅲ期成功獲批上市有20%—50%失敗率，我們非常期待未來(lái)幾年會(huì)有新的藥物獲批。但一段時(shí)間內(nèi)，耐賦康將是IgA腎病患者唯一的選擇。”

在羅永慶看來(lái)，腎病領(lǐng)域還處于藍(lán)海，目前還有狼瘡腎病以及很多微小病變型腎病基本處于無(wú)藥可治的情況。他呼吁更多同行和資本關(guān)注這個(gè)賽道，投入更多的資金到腎病領(lǐng)域的新藥研發(fā)中。

轉(zhuǎn)載來(lái)源：北京商報(bào)網(wǎng) 作者：姚倩