生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是關(guān)系國計(jì)民生和國家安全的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè),經(jīng)過近十年的積累,國產(chǎn)創(chuàng)新藥的研發(fā)實(shí)力不斷增強(qiáng),但原始創(chuàng)新能力仍需進(jìn)一步提高。
近日,在一行業(yè)論壇上,有藥企高管對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出,我國生物醫(yī)藥產(chǎn)品目前面臨的主要問題體現(xiàn)在基礎(chǔ)研究與新藥研發(fā)之間的脫節(jié),研發(fā)同質(zhì)化程度高,以及缺乏顛覆性的前沿創(chuàng)新技術(shù)等方面。這些問題迫切需要行業(yè)從多維度、多層次、多角度推動創(chuàng)新。
“除了新靶點(diǎn)、新機(jī)制,能讓病人的可及性提高,也是創(chuàng)新;能給病人帶來價(jià)值,安全性、有效性、可及性,都是價(jià)值。在創(chuàng)新的選擇上應(yīng)該實(shí)際一點(diǎn),不能只追求真正的高大上的原創(chuàng)。”上述藥企高管稱。
從當(dāng)前的藥企發(fā)展形勢來看,為整合創(chuàng)新賦能資源,全力打造世界一流產(chǎn)業(yè)集群,培育發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力,各方都在加速謀變。例如,近年來,長三角各省市出臺相應(yīng)政策支持生物醫(yī)藥領(lǐng)域高質(zhì)量發(fā)展。其中,《上海市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展“十四五”規(guī)劃》指出,到2025年,上海初步建設(shè)成為世界級生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群核心承載地。《江蘇省“十四五”醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》指出,到2025年,江蘇醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展成為具有全球影響力的先進(jìn)制造業(yè)集群和世界知名的創(chuàng)新藥高地……
在資本寒冬短期內(nèi)仍將繼續(xù)的背景下,高質(zhì)量發(fā)展是生物醫(yī)藥行業(yè)奮力渡過“寒冬”、實(shí)現(xiàn)跨越式發(fā)展的關(guān)鍵。創(chuàng)新藥企如何通過布局源頭創(chuàng)新、提升研發(fā)能力,整合產(chǎn)業(yè)端和資本端資源,為下一次蛻變蓄能?
當(dāng)前我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展提速,國產(chǎn)創(chuàng)新藥增長顯著。《2023年度中國生物醫(yī)藥投融資藍(lán)皮書》(下稱“《藍(lán)皮書》”)顯示,十年來,中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)了飛躍發(fā)展。現(xiàn)階段,全球臨床在研管線接近1.5萬個(gè),其中34.0%的項(xiàng)目已在中國展開臨床試驗(yàn),中國在研管線數(shù)量僅次于美國(41.7%),位居全球第二。
長三角地區(qū)作為我國經(jīng)濟(jì)發(fā)展最活躍、開放程度最高、創(chuàng)新能力最強(qiáng)的區(qū)域之一,也是全國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高地。2021年曾有數(shù)據(jù)顯示,全國近30%的藥品銷售額、1/3的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)來自長三角地區(qū)。
聚焦上海,從2019年至2023年,上海生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)規(guī)模從3833億元提升至9337億元,年復(fù)合增長率達(dá)9%。此外,2023年度,全國共有96個(gè)新藥獲批上市,其中上海地區(qū)獲批上市的新藥有12個(gè),占本年度獲批上市數(shù)的12.5%。
不可否認(rèn)的是,我國生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展與全球最前端相比仍有一定差距。不少業(yè)內(nèi)人士指出,近年來,我國生物醫(yī)藥從跟隨式創(chuàng)新走向源頭創(chuàng)新,在科技成果轉(zhuǎn)化的“最后一公里”,不僅要提高轉(zhuǎn)化數(shù)量,更要注重提高質(zhì)量。
有新藥研發(fā)專家對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道指出,“我國醫(yī)療成果轉(zhuǎn)化主要存在缺乏頂層制度化設(shè)計(jì)、專業(yè)轉(zhuǎn)化人才緊缺、產(chǎn)業(yè)生態(tài)融合度不足、創(chuàng)新成果運(yùn)營能力偏弱等問題。”
該專家舉例,在藥物篩選及早期和臨床前創(chuàng)新藥研發(fā)過程,創(chuàng)新藥研發(fā)面臨三個(gè)瓶頸。第一,藥靶數(shù)量有限,比如企業(yè)扎堆PD-1/PDL-1等幾個(gè)靶點(diǎn),限制了藥物研發(fā)空間;第二,創(chuàng)新藥的研發(fā)周期較長,大約為10年至20年;第三,臨床與基礎(chǔ)研究脫節(jié)。
從靶點(diǎn)集中這一瓶頸來看,在全球新藥研發(fā)重點(diǎn)領(lǐng)域中,抗腫瘤領(lǐng)域藥物占比最大。公開數(shù)據(jù)顯示,2023年,全球TOP10大型制藥公司中,有8480種治療腫瘤的藥物正在研發(fā),占所有研發(fā)藥物管線39.8%,同比增長了9.1%。
“因?yàn)槟[瘤的高發(fā),所以從新藥開發(fā)到基礎(chǔ)研究方面,超過70%~80%的資源鋪在腫瘤的研發(fā)上。慢慢地把癌癥變成一個(gè)慢性病,同時(shí)創(chuàng)造了一個(gè)新詞‘紅海’。” 復(fù)星醫(yī)藥執(zhí)行總裁王興利對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示,與被“卷”成“紅海”的腫瘤管線相比,作為全球前十位死亡因素“頭號殺手”的心血管疾病,在藥物研發(fā)布局上仍有差距,存在尚未被滿足的臨床需求,擁有巨大市場增量空間。
這也意味著,針對新藥研發(fā)同質(zhì)化程度高的問題,藥企對于未來管線的選擇,需要聚焦差異化布局,關(guān)注患者的實(shí)際需求以及新藥的臨床價(jià)值。
至于臨床與基礎(chǔ)研究脫節(jié)的瓶頸,“可以通過轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究創(chuàng)新體制的方式解決這一問題。”上述新藥研發(fā)專家解釋,“包括對創(chuàng)新療法的探索、激勵(lì)機(jī)制和創(chuàng)新藥品的研發(fā)流程。首先,面對無藥可治的患者,可以通過老藥新用或者發(fā)現(xiàn)新的藥品,為患者提供新的治療方法。其次,瞄準(zhǔn)臨床疑難問題和企業(yè)合作,通過藥品篩選找到合適的靶點(diǎn)。最后,利用新技術(shù)和人工智能縮短創(chuàng)新藥物研發(fā)流程。”
在創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化過程中,落地是關(guān)鍵,需要推動高校和企業(yè)在項(xiàng)目合作過程中加強(qiáng)交流,更好地了解企業(yè)的需求及臨床的需求。“未來強(qiáng)調(diào)以產(chǎn)業(yè)需求和企業(yè)需求作為出發(fā)點(diǎn),帶動高校科研院所的成果,實(shí)現(xiàn)學(xué)科創(chuàng)新鏈與產(chǎn)業(yè)鏈的互融。”該專家補(bǔ)充道。
生物醫(yī)藥領(lǐng)域要實(shí)現(xiàn)從0到1的源頭創(chuàng)新,需要大量研發(fā)資金的投入。根據(jù)德勤發(fā)布的《2022年醫(yī)藥創(chuàng)新回報(bào)率評價(jià)》,2022年全球創(chuàng)新藥的研發(fā)平均成本為22.84億美元,平均臨床試驗(yàn)周期(I期到-III期)為6.74年,其中腫瘤藥更高達(dá)11.6年。由此看來,創(chuàng)新藥研發(fā)需要更多擁有長線思維的資本支持,才能度過漫長的研發(fā)周期。
但2021年下半年以來,市場不達(dá)預(yù)期,投資大幅下降成為當(dāng)前中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)面臨的突出問題。眾多創(chuàng)新藥企處境艱難,現(xiàn)金流緊張、項(xiàng)目削減等成為不得不面臨的難題。二級市場上看,《藍(lán)皮書》數(shù)據(jù)顯示醫(yī)藥板塊IPO熱度處于持續(xù)降低的階段。
“二級市場的熱度和證券市場的整體景氣密切相關(guān)。”有券商分析師向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示,“根據(jù)目前的上市審核標(biāo)準(zhǔn),要求生物藥企一定要有收入且利潤規(guī)模大,具備商業(yè)化能力。商業(yè)化能力弱的情況下,資本投入難以著陸。”
“2023年底至2024年初的大額授權(quán)交易,肯定了我國生物醫(yī)藥方面的創(chuàng)新能力,這也得益于過往七八年內(nèi)投資人大量資金投入,加上科學(xué)家和工程師共同做出來的成績。”上述券商分析師表示,“產(chǎn)業(yè)端和資本端的雙向奔赴才能推動中國生物醫(yī)藥事業(yè)長遠(yuǎn)發(fā)展。 ”
從政策上看,近年來,我國也持續(xù)出臺并落地相關(guān)政策,支持行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展,包括加快創(chuàng)新藥審評審批步伐,同時(shí)國家醫(yī)保局逐步建立健全以新藥為主體的醫(yī)保準(zhǔn)入和談判續(xù)約機(jī)制,創(chuàng)新性成為目錄準(zhǔn)入評審的重要內(nèi)容。
此外,國家醫(yī)保局也在探索相關(guān)措施支持高質(zhì)量創(chuàng)新藥品獲得高投入、高風(fēng)險(xiǎn)相符的收益回報(bào)。2024年2月發(fā)布的《關(guān)于建立新上市化學(xué)藥品首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制鼓勵(lì)高質(zhì)量創(chuàng)新的通知(征求意見稿)》,即旨在堅(jiān)持藥品價(jià)格由市場決定,更好發(fā)揮政府作用,整體提高新藥掛網(wǎng)效率。
實(shí)際上,面對現(xiàn)實(shí)性難題企業(yè)也在“自救”,而“出海”打開更廣闊的市場就是一條重要路徑。近年來,中國創(chuàng)新藥出海成為趨勢,在此背景下,中國藥企在聚焦出海目標(biāo)的過程中,也必須密切關(guān)注不同國家或地區(qū)的監(jiān)管政策,及時(shí)調(diào)整策略。對此,和黃醫(yī)藥執(zhí)行董事、首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官蘇慰國認(rèn)為,一方面,藥企“出海”必須手握好產(chǎn)品,如果該產(chǎn)品無差異化優(yōu)勢,在中國的市場競爭都較為困難,更別提“出海”。只有解決未滿足的臨床需求創(chuàng)新產(chǎn)品,才能得到國外注冊機(jī)構(gòu)或者監(jiān)管機(jī)構(gòu)充分的重視。
另一方面,所有的臨床研究,包括臨床前的研究,都必須滿足申報(bào)的要求,而在整個(gè)國家研究和申報(bào)的過程中,與當(dāng)?shù)氐谋O(jiān)管部門保持溝通也非常重要。“生產(chǎn)和供應(yīng)鏈的國際化也是出海成功的關(guān)鍵。要有很好的生產(chǎn)和供藥的體系,必須工藝穩(wěn)定、質(zhì)量可靠,能夠經(jīng)得起核查,才能走得更遠(yuǎn)。”蘇慰國說。
轉(zhuǎn)載來源:21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道 21財(cái)經(jīng)APP 作者:韓利明