經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 張英 2024年6月15日是第10個(gè)“重癥肌無(wú)力關(guān)愛(ài)日”。重癥肌無(wú)力是一種罕見(jiàn)病，屬于由神經(jīng)—肌肉接頭處傳導(dǎo)障礙引起的自體免疫性疾病，癥狀包括眼皮下垂、視物模糊、說(shuō)話不清、吞咽困難等，嚴(yán)重時(shí)可致患者呼吸困難、危及生命。中國(guó)每年約新增1萬(wàn)名重癥肌無(wú)力患者，近年來(lái)發(fā)病率呈現(xiàn)上升趨勢(shì)。

重癥肌無(wú)力無(wú)法治愈，但可以通過(guò)早診斷、早治療讓患者回歸正常生活。不過(guò)，由于社會(huì)認(rèn)知不足，部分患者常遭遇誤診、漏診。“重癥肌無(wú)力關(guān)愛(ài)日”旨在呼吁各界提高疾病認(rèn)知、關(guān)愛(ài)重癥肌無(wú)力患者群體。

6月15日，在患者組織北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心主辦的第六屆中國(guó)重癥肌無(wú)力大會(huì)上，就中國(guó)當(dāng)前重癥肌無(wú)力的診療現(xiàn)狀問(wèn)題，經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)專訪了北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師張華。張華是中國(guó)最早一批診療重癥肌無(wú)力的醫(yī)生，其所在的北京醫(yī)院是中國(guó)第一家同時(shí)擁有神經(jīng)免疫病房、神經(jīng)免疫疾病實(shí)驗(yàn)室的醫(yī)院，已接診了2萬(wàn)多名重癥肌無(wú)力患者。

| 對(duì)話 |

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：重癥肌無(wú)力的常見(jiàn)癥狀是什么？

張華：最常見(jiàn)的是眼瞼下垂，就是睜眼困難，特別是看電視、手機(jī)等時(shí)間長(zhǎng)了后感到眼皮抬不上去。大概30%—50%的患者會(huì)有這一癥狀，尤其是疾病剛發(fā)作時(shí)。

除了眼睛外，其實(shí)全身都可能受到影響。四肢沒(méi)勁也很常見(jiàn)，刷牙時(shí)拿不住牙刷，梳頭時(shí)手抬不起來(lái)，走一會(huì)兒路就得休息，休息一會(huì)兒似乎又好一點(diǎn)。

病情較重的會(huì)影響吞咽，嚼東西嚼兩下就沒(méi)勁了，吃一頓飯過(guò)去10分鐘吃完，現(xiàn)在1小時(shí)也吃不完了。也會(huì)影響呼吸，不管做什么都得喘兩下。

當(dāng)然也有個(gè)別人很特殊，我們見(jiàn)到過(guò)只有一個(gè)手指頭沒(méi)勁的。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：只有一個(gè)手指頭沒(méi)勁的情況，可以不用治療嗎？

張華：它有可能發(fā)展成全身性的。一旦縱容病情發(fā)展，患者投入的時(shí)間成本和經(jīng)濟(jì)成本會(huì)更高。一個(gè)手指頭不好，可能吃幾個(gè)星期藥就好了，但如果不及時(shí)治療，發(fā)展成呼吸、吞咽困難，就可能需要花3個(gè)月、半年，甚至花幾萬(wàn)到幾十萬(wàn)元才能恢復(fù)正常。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：中國(guó)的重癥肌無(wú)力患者群體特征與國(guó)外有什么不同？

張華：現(xiàn)有資料認(rèn)為，中國(guó)患者可能眼部癥狀的比例比西方要高，全身性無(wú)力的比例比西方低。不過(guò)目前的流行病學(xué)調(diào)查數(shù)據(jù)主要是在醫(yī)院進(jìn)行的調(diào)查，數(shù)據(jù)不一定完善，而西方是做的全人群調(diào)查。

我們都知道，相比于孩子，中國(guó)人對(duì)老人的重視程度不是那么高，特別是看病。孩子生病，家里五六個(gè)人陪著看，可是如果老人在家里眼皮抬不起來(lái)，可能就不去醫(yī)院看了。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：重癥肌無(wú)力是全年齡段都可能發(fā)病嗎？

張華：是的。我們一般認(rèn)為中青年發(fā)病率最高，老人小孩發(fā)病率低。最近幾年，老人的發(fā)病率在逐漸提高。不僅是中國(guó)，全球范圍內(nèi)都是如此。以前老人在中國(guó)整個(gè)重癥肌無(wú)力患者群體中占比不超過(guò)5%，現(xiàn)在基本已經(jīng)在10%—20%了。當(dāng)然也可能是因?yàn)槲覀兩鐣?huì)經(jīng)濟(jì)發(fā)展以后，全社會(huì)對(duì)老人的健康問(wèn)題更關(guān)注了，進(jìn)醫(yī)院就診的老人變多了。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：近年來(lái)對(duì)重癥肌無(wú)力的診療發(fā)生了哪些變化？

張華：其實(shí)在神經(jīng)免疫領(lǐng)域，重癥肌無(wú)力是醫(yī)療界關(guān)注較多的疾病，可以說(shuō)幾乎所有神經(jīng)免疫疾病都是罕見(jiàn)病，而重癥肌無(wú)力的知曉度是相對(duì)較高的，相比其他神經(jīng)免疫疾病，它已經(jīng)有了比較多的治療手段，治療效果也不錯(cuò)。

去年有兩款生物藥進(jìn)入醫(yī)保，治療費(fèi)用從以前的五六百萬(wàn)元降到現(xiàn)在的30萬(wàn)元/年,醫(yī)保報(bào)銷后患者自付費(fèi)用更低了。目前在研的生物制劑也有五六個(gè)，未來(lái)兩三年，其中兩三個(gè)藥物可能就會(huì)上市。

重癥肌無(wú)力的治療水平是逐步提升的。十多年前，重癥肌無(wú)力的死亡率是非常高的，一旦出現(xiàn)“危象”，死亡率至少30%—50%。近年隨著醫(yī)療界對(duì)這個(gè)疾病認(rèn)知度的提高，新治療手段的出現(xiàn)，死亡率已經(jīng)下降。在我們病房，死亡率已經(jīng)降到1%以下了。也就是說(shuō)，重癥肌無(wú)力已經(jīng)不是一個(gè)容易危及生命的疾病了。只要接受系統(tǒng)的治療，80%的患者可以回歸正常生活。

現(xiàn)在大眾對(duì)重癥肌無(wú)力的知曉度也在提升。以前我們接收的患者大部分是其他醫(yī)院轉(zhuǎn)來(lái)的，現(xiàn)在很多患者是主動(dòng)找來(lái)的，患者通過(guò)網(wǎng)絡(luò)上的科普信息或者線上咨詢醫(yī)生懷疑是重癥肌無(wú)力。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)：重癥肌無(wú)力能夠治愈嗎？

張華：全世界范圍內(nèi)對(duì)這個(gè)疾病都不談治愈，因?yàn)槟壳安还苤委煹绞裁闯潭龋疾荒苷f(shuō)以后永遠(yuǎn)不再出現(xiàn)癥狀加重。部分患者經(jīng)過(guò)治療完全恢復(fù)正常了，過(guò)一段時(shí)間還有可能加重。

醫(yī)療界目前對(duì)重癥肌無(wú)力的治療目標(biāo)是，讓患者身體達(dá)到正常狀態(tài)，不強(qiáng)調(diào)治愈。就如同高血壓、糖尿病，只能說(shuō)得到了有效控制，很難說(shuō)治愈。

現(xiàn)在新藥越來(lái)越多，這些藥物只是說(shuō)起效比以往的藥物更快，過(guò)去可能治3個(gè)月才能見(jiàn)到效果，現(xiàn)在可能3天就見(jiàn)效了。第二，副作用相對(duì)少了，過(guò)去長(zhǎng)期服用一款藥可能導(dǎo)致長(zhǎng)胖、高血壓、糖尿等等一系列副作用，現(xiàn)在新藥的副作用明顯減少了。當(dāng)然這些新藥并不是適合所有重癥肌無(wú)力人群，就像去年新上市的兩個(gè)藥，總體有效率也就在85%左右，不是所有的患者用上都能起作用。