當(dāng)前，藥物研發(fā)領(lǐng)域正經(jīng)歷著前所未有的變革，而人工智能（AI）技術(shù)的興起無疑是這場(chǎng)變革中最引人矚目的驅(qū)動(dòng)力之一。作為二十一世紀(jì)最具革命性的技術(shù)之一，AI不僅在藥物發(fā)現(xiàn)的領(lǐng)域中嶄露頭角，更以其獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)在藥物研發(fā)的早期階段扮演著核心角色。

最近，AI制藥初創(chuàng)企業(yè)Chai Discovery宣布成功完成3000萬美元的種子輪融資，投資方包括OpenAI和知名投資公司Thrive Capital。據(jù)悉，此次融資后，Chai Discovery的估值達(dá)到了1.5億美元，資金將被用于進(jìn)一步加強(qiáng)公司在AI與藥物研發(fā)技術(shù)上的投入，以加快新藥的研發(fā)進(jìn)程。這是OpenAI首次投資于AI制藥公司。

從制藥企業(yè)的角度來看，禮來公司最近也宣布與Genetic Leap達(dá)成了一項(xiàng)基因療法藥物開發(fā)的合作協(xié)議。禮來將利用Genetic Leap的人工智能平臺(tái)，針對(duì)禮來選定的靶點(diǎn)開發(fā)寡核苷酸藥物。根據(jù)協(xié)議條款，除了分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)外，Genetic Leap還將從禮來獲得高達(dá)4.09億美元的預(yù)付款、開發(fā)、臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。

而在今年6月，禮來剛剛與OpenAI公司合作，利用AI技術(shù)開發(fā)抗菌藥物。這一合作建立在兩家公司之間成功的試點(diǎn)項(xiàng)目基礎(chǔ)之上，Genetic Leap的專有AI平臺(tái)能夠開發(fā)靶向RNA的寡核苷酸或小分子藥物。

據(jù)估計(jì)，全球目前約有343家AI藥物研發(fā)企業(yè)，其中超過一半的公司位于美國(guó)，英國(guó)和歐盟分別占據(jù)12.5%和13.4%，亞洲大約12.8%，其中中國(guó)約占4.7%。此外，全球AI藥物研發(fā)市場(chǎng)中，北美市場(chǎng)最大，亞太地區(qū)排名第三。摩根士丹利去年發(fā)布的一份報(bào)告顯示，AI制藥的全球市場(chǎng)規(guī)模短期內(nèi)已經(jīng)達(dá)到500億美元，并有望繼續(xù)增長(zhǎng)。

然而，在藥企加速布局AI制藥的同時(shí)，該產(chǎn)業(yè)也面臨著“冰火兩重天”的現(xiàn)實(shí)。多家AI制藥企業(yè)傳出了裁員和管線調(diào)整的消息。例如，此前Recursion和Exscientia宣布已達(dá)成最終合并協(xié)議，這成為AI制藥界迄今為止最大的并購(gòu)案。有業(yè)內(nèi)人士分析，這次并購(gòu)的原因在于，“它們至今都沒有產(chǎn)生令人矚目的臨床數(shù)據(jù)，合并是為了共同應(yīng)對(duì)挑戰(zhàn)。”

AI制藥究竟是未來的“風(fēng)口”還是暫時(shí)的“泡沫”呢？

在醫(yī)療中滲透

隨著數(shù)據(jù)、算法和計(jì)算能力的提升，人工智能（AI）在醫(yī)療領(lǐng)域的廣泛應(yīng)用已成為現(xiàn)實(shí)。目前，AI技術(shù)的革新呈現(xiàn)出兩大趨勢(shì)：一方面，AIGC（人工智能生成內(nèi)容）正從結(jié)構(gòu)化處理向?qū)I(yè)化和交互式內(nèi)容生成邁進(jìn)；另一方面，傳統(tǒng)AI與AIGC預(yù)計(jì)將并行發(fā)展，協(xié)同作用，共同推動(dòng)AI技術(shù)在各個(gè)領(lǐng)域的價(jià)值最大化。

畢馬威中國(guó)生命科學(xué)行業(yè)主管合伙人于子龍?jiān)诮邮?1世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者采訪時(shí)表示，與以往相比，生成式AI與醫(yī)療領(lǐng)域的結(jié)合帶來了顯著優(yōu)勢(shì)：首先，生成式AI能夠基于原始數(shù)據(jù)生成合成數(shù)據(jù)，用于最終結(jié)果的生成，從而增強(qiáng)醫(yī)療數(shù)據(jù)，大幅降低醫(yī)療成本，并通過精準(zhǔn)診斷和治療減少不必要的檢查和用藥。其次，生成式AI能夠提升醫(yī)療服務(wù)的效率和質(zhì)量，為患者提供更優(yōu)質(zhì)的就醫(yī)體驗(yàn)。最后，生成式AI還能輔助醫(yī)生進(jìn)行更精確的手術(shù)操作，提高手術(shù)成功率。

于子龍指出，隨著技術(shù)的不斷融合，未來AI在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用很可能是傳統(tǒng)AI與生成式AI技術(shù)的結(jié)合體，這種集成將結(jié)合兩者的優(yōu)點(diǎn)，以解決更加復(fù)雜和多維的問題。例如，在醫(yī)療健康領(lǐng)域，結(jié)合傳統(tǒng)AI的自動(dòng)化決策能力和生成式AI的自然語言生成能力，可以提供既精準(zhǔn)又個(gè)性化的患者醫(yī)療服務(wù)體驗(yàn)。AI的強(qiáng)大賦能作用主要體現(xiàn)在以下三個(gè)方面：

首先，與實(shí)驗(yàn)研究相關(guān)。在諸如蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)、小分子藥物研發(fā)、多肽藥物設(shè)計(jì)、mRNA藥物研發(fā)、藥效團(tuán)驅(qū)動(dòng)的分子設(shè)計(jì)、基因和表型的多模態(tài)知識(shí)圖譜、預(yù)訓(xùn)練模型和高精度生理生化仿真模型等領(lǐng)域，不同的大型模型已經(jīng)能夠支持實(shí)驗(yàn)人員的研究工作，縮短研發(fā)周期，降低研發(fā)成本，提升藥物研發(fā)人員的工作效率。

其次，與醫(yī)藥情報(bào)相關(guān)。新藥研發(fā)流程要求對(duì)大量且更新迅速的醫(yī)藥資料進(jìn)行深度挖掘和理解，且新藥從研發(fā)到上市的全程需要涵蓋市場(chǎng)調(diào)研、競(jìng)品分析、風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估等環(huán)節(jié)，這要求極高的信息處理能力和行業(yè)知識(shí)。然而，醫(yī)藥文獻(xiàn)的海量信息、專業(yè)術(shù)語的復(fù)雜性和語言的多樣性構(gòu)成了巨大挑戰(zhàn)。不過，現(xiàn)有的大型模型已經(jīng)在文獻(xiàn)專利與科研、競(jìng)爭(zhēng)情報(bào)、醫(yī)保和商保等領(lǐng)域發(fā)揮了巨大作用，顯著提升了信息處理效率。

最后，臨床醫(yī)療方面，一些大型模型能夠?qū)崿F(xiàn)報(bào)告自動(dòng)生成與解析、醫(yī)療知識(shí)圖譜、文檔與病例理解、醫(yī)療問答、診后管理與康復(fù)指導(dǎo)、垂直專業(yè)知識(shí)問答、藥物靶點(diǎn)相互作用、疾病診斷和預(yù)測(cè)等功能。目前，大模型的應(yīng)用場(chǎng)景已經(jīng)十分豐富，能夠改善診斷、治療和疾病預(yù)防，提高醫(yī)療保健的質(zhì)量和效率。

畢馬威中國(guó)醫(yī)療健康和生命科學(xué)行業(yè)數(shù)字化賦能合伙人季剛也指出，生成式AI在生命科學(xué)和醫(yī)療健康行業(yè)的應(yīng)用場(chǎng)景正在迅速拓展，覆蓋藥物發(fā)現(xiàn)、輔助診斷、個(gè)性化治療、醫(yī)患服務(wù)等多個(gè)方面，展現(xiàn)出加快藥物開發(fā)、早期發(fā)現(xiàn)疾病、提供個(gè)性化醫(yī)療及健康管理、提升診療體驗(yàn)等優(yōu)勢(shì)。

毫無疑問，人工智能已經(jīng)深入醫(yī)療領(lǐng)域的各個(gè)層面。

“風(fēng)口”已至？

AI與醫(yī)療的結(jié)合正迅速發(fā)展，今年3月，英偉達(dá)的首席執(zhí)行官黃仁勛公開表達(dá)了對(duì)“AI+生命健康”領(lǐng)域的堅(jiān)定信心。他的一句“AI+醫(yī)藥”可能成為“下一個(gè)黃金賽道”，極大地鼓舞了全球AI制藥行業(yè)的士氣。

黃仁勛指出，數(shù)字生物學(xué)和生成人工智能正在革新藥物發(fā)現(xiàn)、手術(shù)、醫(yī)學(xué)成像和可穿戴設(shè)備等領(lǐng)域。英偉達(dá)官網(wǎng)顯示，“NVIDIA 初創(chuàng)加速計(jì)劃”已經(jīng)培育了超過1800家醫(yī)療健康初創(chuàng)公司。特別值得注意的是，近兩年來，英偉達(dá)在AI制藥領(lǐng)域的投資布局尤為積極。

此外，英偉達(dá)已與羅氏、阿斯利康、安進(jìn)等多家跨國(guó)藥企建立了人工智能制藥的合作關(guān)系，這也使得眾多業(yè)內(nèi)人士對(duì)“AI制藥”領(lǐng)域抱有較大的信心。

目前，藥物研發(fā)的傳統(tǒng)流程包括藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床試驗(yàn)和上市銷售等環(huán)節(jié)。隨著藥物研發(fā)數(shù)據(jù)的快速增長(zhǎng)和數(shù)字化轉(zhuǎn)型，以及人工智能技術(shù)的飛速進(jìn)步，AI在新藥發(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)的應(yīng)用變得越來越普遍，其優(yōu)勢(shì)也日益凸顯。數(shù)據(jù)、算法和算力的發(fā)展，使得AI大規(guī)模進(jìn)入藥品研發(fā)領(lǐng)域成為可能。

于子龍認(rèn)為，藥企若想進(jìn)入AI制藥領(lǐng)域，必須關(guān)注一些關(guān)鍵因素。例如，需要與專注于人工智能的制藥公司合作。鑒于AI驅(qū)動(dòng)的制藥公司在當(dāng)前行業(yè)中的關(guān)鍵作用，藥企應(yīng)通過戰(zhàn)略合作、收購(gòu)或內(nèi)部開發(fā)來充分利用這些公司的能力。同時(shí)，需要構(gòu)建集成的AI系統(tǒng)。AI并非萬能鑰匙，必須明確具體的科學(xué)和業(yè)務(wù)挑戰(zhàn)，并將AI納入研究系統(tǒng)，以有效應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)。此外，還需要與生態(tài)系統(tǒng)合作伙伴共同創(chuàng)造解決方案。與其只專注于內(nèi)部開發(fā)，不如著重與生態(tài)系統(tǒng)合作伙伴共同創(chuàng)造解決方案，以拓展能力，加強(qiáng)創(chuàng)新。

“在大規(guī)模投資工具或平臺(tái)開發(fā)之前，需要?jiǎng)?chuàng)建概念驗(yàn)證算法。在企業(yè)中實(shí)施變革管理策略，為AI整合做好準(zhǔn)備。清晰闡述AI的好處，為AI用戶提供相關(guān)培訓(xùn)，并在AI融入新的研發(fā)流程時(shí)調(diào)整崗位責(zé)任說明。”于子龍表示，企業(yè)需要考慮整體技術(shù)棧，維持設(shè)計(jì)良好的技術(shù)棧，以推動(dòng)AI技術(shù)的快速應(yīng)用。

于子龍進(jìn)一步指出，在創(chuàng)新藥領(lǐng)域，AI值得投資的應(yīng)用有三大方向：先進(jìn)的AI技術(shù)、大型語言模型的整合，以及支持AI應(yīng)用的基礎(chǔ)設(shè)施升級(jí)。

一方面，生物制藥公司將運(yùn)用先進(jìn)的AI技術(shù)，如擴(kuò)散式生成模型，來提高藥物開發(fā)的效率和精確度。這些模型將與蛋白質(zhì)折疊技術(shù)相結(jié)合，以更快的速度、更低的成本實(shí)現(xiàn)藥物機(jī)制預(yù)測(cè)、表型篩選和藥物靶向識(shí)別；另一方面，越來越多的生物科技公司開始采用ChatGPT等大型語言模型，簡(jiǎn)化數(shù)據(jù)交互，提升使用便捷性。在生物科學(xué)領(lǐng)域，大型語言模型被用作先進(jìn)的搜索引擎，通過解讀DNA或蛋白質(zhì)序列推動(dòng)潛在新藥靶點(diǎn)的產(chǎn)生。

“當(dāng)然，隱私問題和工具整合方面的挑戰(zhàn)也需要得到解決。此外，云服務(wù)為預(yù)訓(xùn)練AI模型提供了基礎(chǔ)設(shè)施，以簡(jiǎn)化藥物研發(fā)流程。”于子龍說。

“泡沫”背后

AI制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展正迎來高速成長(zhǎng)的初期階段，這一階段得益于政策支持、資本投入以及創(chuàng)新機(jī)制的靈活性。然而，在這一積極趨勢(shì)下，仍需正視其面臨的諸多挑戰(zhàn)。

有批評(píng)者對(duì)AI在藥物研發(fā)中的成功概率持懷疑態(tài)度，他們認(rèn)為，該技術(shù)的潛力被過度夸大。例如，Exscientia在2020年利用AI開發(fā)的首個(gè)治療強(qiáng)迫癥藥物因未達(dá)到預(yù)期效果而終止。同樣，擁有AI藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)的Benevolent AI在主要候選藥物失敗后，不得不裁員180人，幾乎占其員工總數(shù)的一半。

在醫(yī)療領(lǐng)域，盡管AI技術(shù)發(fā)展迅速并取得了一定成果，但在商業(yè)化應(yīng)用方面仍面臨技術(shù)、數(shù)據(jù)、法規(guī)和市場(chǎng)接受度等多重障礙。季剛在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者采訪時(shí)指出，AI醫(yī)療商業(yè)化落地的障礙主要集中在技術(shù)、數(shù)據(jù)、法規(guī)和市場(chǎng)接受度等方面。

“在醫(yī)療領(lǐng)域，AI技術(shù)長(zhǎng)期運(yùn)行的投入產(chǎn)出比可以通過自動(dòng)化和優(yōu)化流程來減少成本，新推出的AI服務(wù)或產(chǎn)品能夠開辟新的收入來源，而更快的市場(chǎng)響應(yīng)能力有助于企業(yè)在競(jìng)爭(zhēng)激烈的市場(chǎng)中獲得更高的市場(chǎng)份額。”季剛進(jìn)一步解釋道，盡管AI技術(shù)在醫(yī)療領(lǐng)域具有巨大的潛力，但要實(shí)現(xiàn)商業(yè)化落地，還需要克服技術(shù)、數(shù)據(jù)、法規(guī)和市場(chǎng)接受度等方面的多重障礙。

法規(guī)是AI醫(yī)療商業(yè)化落地的關(guān)鍵障礙之一。由于醫(yī)療領(lǐng)域?qū)夹g(shù)的監(jiān)管要求較高，確保AI技術(shù)的安全性和有效性至關(guān)重要。因此，AI醫(yī)療企業(yè)必須密切關(guān)注法規(guī)變化，并及時(shí)調(diào)整戰(zhàn)略以確保合規(guī)運(yùn)營(yíng)。在市場(chǎng)接受度方面，盡管AI醫(yī)療具有巨大潛力，但患者和醫(yī)生可能對(duì)新技術(shù)持有疑慮和抵觸情緒。這就需要通過教育、宣傳和示范等手段，提高市場(chǎng)對(duì)AI醫(yī)療的認(rèn)知和接受度。

從政策監(jiān)管的角度來看，我國(guó)已經(jīng)通過了包括《生成式人工智能服務(wù)管理暫行辦法》在內(nèi)的多項(xiàng)法規(guī)，對(duì)生成式AI進(jìn)行監(jiān)管。

于子龍認(rèn)為，目前生成式AI在醫(yī)療醫(yī)藥領(lǐng)域的監(jiān)管正處于深化階段。例如，《生成式人工智能服務(wù)管理暫行辦法》鼓勵(lì)使用安全可信的芯片、軟件、工具、算力和數(shù)據(jù)資源，并強(qiáng)調(diào)了從業(yè)者在內(nèi)容安全、隱私與個(gè)人信息保護(hù)、算法透明、倫理和知識(shí)產(chǎn)權(quán)、競(jìng)爭(zhēng)法等方面的合規(guī)責(zé)任，以促進(jìn)生成式人工智能的健康發(fā)展和規(guī)范應(yīng)用。這標(biāo)志著我國(guó)首個(gè)針對(duì)生成式人工智能產(chǎn)業(yè)的規(guī)范性政策。

“此外，產(chǎn)業(yè)也需要從法律角度分析人工智能在開發(fā)、應(yīng)用、責(zé)任承擔(dān)等方面存在的不足，并提出相應(yīng)的完善措施，以在不抑制人工智能發(fā)展的同時(shí)保護(hù)患者合法權(quán)益。”于子龍也強(qiáng)調(diào)，通過完善相關(guān)法律法規(guī)，可以更好地規(guī)范AI技術(shù)在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用，確保其安全性和有效性，從而推動(dòng)AI制藥產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展。

轉(zhuǎn)載來源：21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道 作者：季媛媛