經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 4月21日，以基因組編輯技術為基礎的生物醫(yī)藥企業(yè)博雅輯因宣布完成4億元的B+輪融資，這輪融資由正心谷資本領投，博遠資本、夏爾巴投資等跟投，博雅輯因現(xiàn)有投資者IDG資本、禮來亞洲基金、紅杉資本中國基金等跟投。

這是博雅輯因在去年10月B輪融資4.5億元之后追加的B+輪融資，其公司稱追加的這輪融資將被用于推進其以基因編輯技術為基礎的產(chǎn)品管線的臨床轉化，推動產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。

對于追加融資的原因，博雅輯因CEO魏東在接受經(jīng)濟觀察網(wǎng)采訪時表示，在B輪融資完成之后，其公司業(yè)務上有了發(fā)展，去年12月美國子公司負責人和業(yè)務拓展負責人兩位高管到位，博雅輯因也會更多與國內(nèi)外公司合作，包括“license-in”（許可引進）和“license-out”（對外許可）。

“在這種情況之下，我們BD的能力也增強了，增加一個B+輪，能夠真正使博雅輯因向全球化的基因編輯公司更進一步，這也得到了投資人的認可。”魏東說，4億元的額度比其最初設定的融資金額范圍要大，但因為投資人的認可，最后確定的額度已經(jīng)非常接近B輪，領投者和跟投者也是迅速確定的。

首張基因編輯IND批件

博雅輯因創(chuàng)立于2015年，目前處于臨床階段，擁有具備自主知識產(chǎn)權的四大平臺：針對造血干細胞和T細胞的體外細胞基因編輯治療平臺，基于RNA單堿基編輯技術的體內(nèi)基因治療平臺和致力于靶向藥物研發(fā)的高通量基因組編輯篩選平臺。

為什么要設立4個平臺？魏東說，因為4個平臺相對獨立，在風險上有對沖性。

在21日宣布融資之前，博雅輯因最近一次為業(yè)內(nèi)知曉的動態(tài)是拿到國內(nèi)第一張基因編輯療法的臨床試驗申請（IND）批件：今年1月，博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗申請獲國家藥監(jiān)局藥品審評中心批準，成為國內(nèi)首個獲國家藥監(jiān)局批準開展臨床試驗的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細胞產(chǎn)品。

在魏東看來，B+輪融資將用于臨床轉化和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展，具體來說，包括ET-01臨床試驗的布局，以及其他產(chǎn)品管線的推進，“這就需要有更好的技術、戰(zhàn)略布局，其中最重要的就是團隊。比如根據(jù)病人、公司和潛在戰(zhàn)略合作伙伴的分布，我們現(xiàn)在不僅在國內(nèi)多城市布局，在美國波士頓也設立了研發(fā)中心，這當然需要有大量的資金支持，這就是B+輪的意義”。

魏東說的多城市布局，主要指北京、上海和廣州，這也是國內(nèi)的生物醫(yī)藥企業(yè)的慣常做法，依據(jù)各自擁有的研發(fā)、BD和臨床等區(qū)位優(yōu)勢優(yōu)化布局。

博雅輯因的科學創(chuàng)始人是北京大學生命科學學院教授魏文勝，跟魏東是北大同學。也因為這個背景，博雅輯因的研發(fā)總部在北京，與北京大學有多項合作。

2018年11月，博雅輯因GMP級別的基因編輯臨床應用基地在廣州建成，魏東表示，做出這個布局的原因是，ET-01的第一個適應癥是輸血依賴型β地中海貧血，而中國的地貧病人主要集中在南方，特別是兩廣和海南。

此外，因為上海是中國的生物科技企業(yè)和跨國藥企研發(fā)中心的重要集聚地，博雅輯因目前的業(yè)務拓展辦公室布局上海。全球來看，當前基因編輯轉化的絕大部分力量在美國波士頓地區(qū)，而魏東也在波士頓工作生活過，因此也在波士頓設立研發(fā)中心。

基因編輯行業(yè)

魏東2018年7月回國，在此之前在跨國企業(yè)工作20余年，擁有癌癥、阿爾茲海默病、神經(jīng)退行性疾病、自身免疫及遺傳等疾病領域多種創(chuàng)新藥的研發(fā)和管理經(jīng)驗。

魏東是博雅輯因的第40號員工，當時博雅輯因成立接近3年，處于研究階段，融資額大概是6000萬元。

現(xiàn)在，博雅輯因全部員工大約140人，2018年8月至今共融資11億元。作為國內(nèi)專注于基因編輯治療的公司，博雅輯因在這幾年也經(jīng)歷了行業(yè)的起起落落。

回顧近3年中國基因編輯行業(yè)的變化，魏東說“像坐過山車”：“我剛回來的時候，大家都覺得基因編輯是非常激動人心的賽道，但這個賽道究竟怎么往下走，大家不是特清楚。有些時候聽到一點研究者發(fā)起的臨床的數(shù)據(jù)，那也是覺得好像有點似是而非。賀建奎事件之后，一提到基因編輯幾個字，一下就想到賀建奎，行業(yè)進入了冬天。”

2018年11月的賀建奎基因編輯嬰兒事件打擊了中國的基因編輯行業(yè)，魏東當時被問的最多的一個問題是：如果中國不允許做基因編輯，你們公司怎么辦？

他當時給投資人的回答是，不相信中國會真正從基因編輯療法上退下去，不相信在政府支持創(chuàng)新的大環(huán)境下，大家注意不到一個革命性創(chuàng)新的技術可能給生活帶來的改進。如果有萬一，博雅輯因的科技和轉化的產(chǎn)品對全球的病人也有吸引力，所以博雅輯因還是可以轉化基因編輯技術，讓它成為產(chǎn)品。

“因為基因編輯和生物科技的發(fā)展，在中國本來就是新興產(chǎn)業(yè)，業(yè)內(nèi)的同行都知道體細胞和生殖細胞的不同。基因編輯體細胞治療疾病，這個是絕對應該做的。”魏東說。

中國的基因編輯治療藥物開展臨床試驗是雙軌制，可以做醫(yī)療技術產(chǎn)品，通過研究者發(fā)起臨床試驗，歸口衛(wèi)健部門管理；也可以走新藥臨床試驗申請的通道，企業(yè)發(fā)起臨床試驗，歸口藥監(jiān)部門管理。后者的投資比前者高出許多，尤其是藥學和非臨床階段。

魏東表示，賀建奎事件之后，博雅輯因一直是兩條路并行，一方面在合規(guī)條件下，找合適的研究者開展臨床試驗；另一方面，走IND這條路。

關于IND獲批后的一期臨床試驗的進展，魏東透露，預計下半年會公布研究中心單位和主要研究者。