經(jīng)濟(jì)觀(guān)察網(wǎng) 記者 瞿依賢 到2021年12月，王斌輝任職“首席患者官”就滿(mǎn)2年了。國(guó)外制藥行業(yè)不乏設(shè)立首席患者官（CPO）的例子，但在國(guó)內(nèi)制藥行業(yè)中，王斌輝是第一個(gè)，他從兩年前開(kāi)始擔(dān)任施維雅中國(guó)首席患者事務(wù)官（CPO）暨首席醫(yī)學(xué)官（CMO）。

首席患者事務(wù)官具體做什么工作？王斌輝告訴經(jīng)濟(jì)觀(guān)察報(bào)，在藥企的日常工作中，商業(yè)策略會(huì)有不同的優(yōu)先順序，當(dāng)商業(yè)利益和患者利益優(yōu)先度不一致的時(shí)候，首席患者官要非常堅(jiān)定地與患者站在一起，“我們很重要的責(zé)任就是堅(jiān)持做到這一步，患者利益是不能妥協(xié)的”。

今年11月，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心正式公布并施行《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》，正文第一句話(huà)是：“藥物上市的根本目的是解決患者的需求。藥物研發(fā)應(yīng)該以患者需求為核心，以臨床價(jià)值為導(dǎo)向已經(jīng)成為普遍共識(shí)。”

可以說(shuō)，“以患者為中心”的理念已經(jīng)逐步從患者用藥端，延伸至藥品研發(fā)端，患者意見(jiàn)也逐漸落實(shí)到藥品開(kāi)發(fā)和醫(yī)療解決方案評(píng)估的全流程管理中，患者身份從過(guò)去的被動(dòng)接受治療轉(zhuǎn)變?yōu)橹鲃?dòng)參與制定解決方案，從而在藥品生命周期的每一個(gè)環(huán)節(jié)都擁有發(fā)言權(quán)。

患者意愿度

王斌輝是醫(yī)學(xué)博士出身，他舉了一個(gè)例子，當(dāng)面對(duì)600多名多發(fā)性骨髓癌患者，藥物研發(fā)者是否知道患者更關(guān)注的是什么？

“他們更關(guān)注一年生存率，還是更關(guān)注嚴(yán)重不良反應(yīng)，又或者更關(guān)注輕度不良反應(yīng)？”王斌輝說(shuō)，每個(gè)患者的觀(guān)點(diǎn)和意愿度是不一樣的，甚至差異非常大，最后綜合這些觀(guān)點(diǎn)，藥物研發(fā)者做出的決策是基于患者不同需求，同時(shí)結(jié)合研發(fā)療效和減少重度不良反應(yīng)。

2019年年底，新冠疫情開(kāi)始之前，王斌輝在法國(guó)巴黎的施維雅總部參與了一次患者組織溝通會(huì)，會(huì)上有法國(guó)專(zhuān)家分享了自己所在醫(yī)院的一項(xiàng)腫瘤臨床試驗(yàn)，盡管專(zhuān)家和研究中心都很有影響力，但是患者的脫落率遠(yuǎn)高于預(yù)期。而原因是，在國(guó)外開(kāi)車(chē)是剛需，這家醫(yī)院無(wú)法提供足夠多的停車(chē)位。

一項(xiàng)面向1600多名患者的調(diào)研也側(cè)面印證了這一點(diǎn)。這項(xiàng)調(diào)研問(wèn)了這些患者一個(gè)問(wèn)題——如果參與一個(gè)臨床研究的試驗(yàn)，你考慮的最重要原因是什么？

從藥企的角度來(lái)說(shuō)，想當(dāng)然會(huì)認(rèn)為患者最關(guān)注的應(yīng)該是研究中心的知名度、品牌、是否由大專(zhuān)家主導(dǎo)、專(zhuān)家的影響力等等，但實(shí)際上，調(diào)研結(jié)果顯示，患者最關(guān)心的是交通是否方便。

這讓王斌輝很吃驚，醫(yī)生或者藥品研發(fā)人員認(rèn)為患者最在乎的東西并不一定是患者真正需要的東西，“我們?cè)跁?huì)議室聊患者的時(shí)候，并沒(méi)有真正聽(tīng)到患者的聲音，我們想的跟患者想的有很大的距離”。

研發(fā)者研究藥物的時(shí)候，以為患者吃藥就可以了，但實(shí)際上在生活中，有些患者上班時(shí)間可能不太好意思當(dāng)著同事的面去吃藥，需要打胰島素甚至不愿意讓別人知道自己有糖尿病，這些都是研發(fā)者需要考慮的因素。

再比如，在一些消化腫瘤領(lǐng)域，很多新藥研發(fā)主要都是為了延長(zhǎng)患者的生存期，但是的確有一些患者考慮的不是延長(zhǎng)生存期，而是一些其他晚期合并癥狀，例如持續(xù)性嘔吐，這些患者首要需求的是能不能減輕這些癥狀。因此藥企和研究者在做研究設(shè)計(jì)的時(shí)候，需要充分考慮患者真正的需求，提高晚期患者生活質(zhì)量。

監(jiān)管角度

前述國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心公布的《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》，“患者”一詞是高頻詞，出現(xiàn)了33詞。這種強(qiáng)調(diào)以患者為中心的做法也是在和國(guó)際接軌。

國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）在 2020 年 11 月通過(guò)了以患者為核心的藥物研發(fā)（Patient Focused Drug Development，PFDD）議題文件，并公開(kāi)征求意見(jiàn)，計(jì)劃制定指南，以指導(dǎo)在臨床試驗(yàn)中選擇、修改或開(kāi)發(fā)可以反映臨床意義和價(jià)值的臨床結(jié)局評(píng)估，以及如何收集、分析、報(bào)告患者反饋信息，如何應(yīng)用定性或定量工具等等，從而通過(guò)結(jié)合患者經(jīng)驗(yàn)，確定在哪些關(guān)鍵領(lǐng)域納入患者的觀(guān)點(diǎn)可以提高藥物研發(fā)的質(zhì)量和效率，更好地為藥物開(kāi)發(fā)和監(jiān)管決策提供信息。

2017 年，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）也發(fā)布了以患者為核心的藥物研發(fā)指導(dǎo)原則的制定計(jì)劃，共計(jì)劃發(fā)布四項(xiàng)指南，旨在促進(jìn)和使用科學(xué)方法，收集和使用有意義的患者反饋，以便更好地為醫(yī)療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和監(jiān)管決策提供信息。

在王斌輝看來(lái)，這些文件的背后都代表著從治病到治人，以往治病的時(shí)候關(guān)注的是疾病，但現(xiàn)在應(yīng)該回歸到病人，把人看作主體。

監(jiān)管強(qiáng)調(diào)患者利益，反過(guò)來(lái)，重視患者利益的藥企也擁有加速藥物上市的更多可能性。

《經(jīng)濟(jì)學(xué)人》雜志2017年做過(guò)一項(xiàng)研究，對(duì)于新藥上市，如果以患者為中心來(lái)做研究方案設(shè)計(jì)，將在較大程度上可能加速藥物上市，藥物獲得批準(zhǔn)的可能性會(huì)增加約19%。另外，如果投入10萬(wàn)美元到患者參與中，凈投入產(chǎn)出比將達(dá)到500倍以上。

具體到臨床研究的一期、二期、三期，如果在二期開(kāi)始以及之前讓患者相關(guān)的元素和設(shè)計(jì)參與進(jìn)來(lái)，藥物上市可以加速2.5年；如果在三期的時(shí)候加入患者的元素，藥物上市可以加速1.5年。

“對(duì)患者來(lái)說(shuō)，新藥加速1.5年和2.5年上市都是巨大的利好，跟患者在一起雖然會(huì)花一些費(fèi)用，比如需要做一些項(xiàng)目、開(kāi)發(fā)APP、組織患者會(huì)議之類(lèi)的，但這些工作不只是花錢(qián)，還是和患者一起優(yōu)化整個(gè)價(jià)值體系”。

Patient-In戰(zhàn)略

2019年，施維雅提出了Patient-In戰(zhàn)略，將患者經(jīng)歷、經(jīng)驗(yàn)和知識(shí)，與專(zhuān)業(yè)醫(yī)療衛(wèi)生人士的意見(jiàn)相結(jié)合，目的是實(shí)現(xiàn)更加高效、創(chuàng)新的藥品和醫(yī)療服務(wù)，更快投放市場(chǎng)。

在施維雅的Patient-In戰(zhàn)略中，“患者早期參與”是核心，即從開(kāi)發(fā)一個(gè)藥物的想法開(kāi)始，研發(fā)之前，就邀請(qǐng)患者參與。一旦進(jìn)入臨床階段，企業(yè)將履行“患者優(yōu)先”原則。

具體的做法包括：從單項(xiàng)輸出到雙向溝通,盡量考慮每個(gè)患者的真切需求，考慮每個(gè)患者的個(gè)體性特點(diǎn)；注意對(duì)患者的數(shù)據(jù)的動(dòng)態(tài)以及長(zhǎng)期追蹤；注意患者隱私保護(hù)；積極與權(quán)威中心、專(zhuān)家合作，從而獲取更多真實(shí)有效的臨床數(shù)據(jù)；積極擁抱互聯(lián)網(wǎng)+時(shí)代下的變革，搭建專(zhuān)業(yè)化平臺(tái)，為患者提供數(shù)字醫(yī)療整體解決方案；提供優(yōu)質(zhì)的患教活動(dòng)，更好地與患者交流互動(dòng)……

2020年，施維雅舉辦了中國(guó)制藥行業(yè)首個(gè)“胰腺癌患者與專(zhuān)家顧問(wèn)會(huì)”。制藥行業(yè)主辦臨床和藥學(xué)專(zhuān)家顧問(wèn)很常見(jiàn)，但將患者和臨床、藥學(xué)、康復(fù)專(zhuān)家組到一起的顧問(wèn)會(huì)并不多見(jiàn)。

堅(jiān)持以患者為中心也讓施維雅獲得了正向反饋，比如2020年，施維雅啟動(dòng)了兩項(xiàng)大型國(guó)際多中心患者匯報(bào)結(jié)局研究，在中國(guó)分別入組300例患者。由于充分考慮到中國(guó)患者的需求和便利性，中國(guó)區(qū)最后實(shí)現(xiàn)了彎道超車(chē)，在患者入組進(jìn)度上名列前三。

雖然是國(guó)內(nèi)制藥行業(yè)的首位患者事務(wù)官，但王斌輝也強(qiáng)調(diào)，患者工作整個(gè)行業(yè)都很重視，施維雅在職位設(shè)立上最早邁出一步，也是希望從組織架構(gòu)、員工理念等各方面都將“以患者為中心”作為企業(yè)戰(zhàn)略的一部分不斷強(qiáng)調(diào)和深化。他希望不管是制藥行業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手還是合作者，未來(lái)都能一起更好地服務(wù)患者。