經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 12月8日，在第一屆博鰲國際藥械真實(shí)世界研究大會上，博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（下稱樂城）交出了真實(shí)世界研究的“成績單”：自2019年6月啟動臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作以來，共有20多個國外創(chuàng)新藥械納入試點(diǎn)，其中9個產(chǎn)品通過利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)輔助支持在中國加速獲批上市。

以往，境外已上市新藥、器械要想在國內(nèi)獲批，需要在國內(nèi)做臨床試驗，驗證人種差異、有效性和安全性等，用時漫長，有的甚至十年也批不下來。而在真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)下，國外已上市的新藥、器械，可以通過收集在樂城真實(shí)使用的數(shù)據(jù)向國家藥監(jiān)局申請注冊，大大加快新藥、器械在國內(nèi)上市。

中國工程院院士王辰表示，真實(shí)世界研究是對過去傳統(tǒng)臨床研究的補(bǔ)充，受到了各國醫(yī)藥研究人員和監(jiān)管機(jī)構(gòu)的廣泛關(guān)注，“誰能夠搶占這個制高點(diǎn)，誰能夠比較深入開展現(xiàn)實(shí)世界研究，誰就可能決勝于未來”。

國家藥監(jiān)局2020年初發(fā)布了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》，此后又陸續(xù)發(fā)布多個真實(shí)世界研究相關(guān)指導(dǎo)原則。海南省真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究院執(zhí)行院長、南方醫(yī)科大學(xué)生物統(tǒng)計學(xué)系教授陳平雁深入?yún)⑴c了有關(guān)工作，他指出，中國在真實(shí)世界研究指南制定方面已經(jīng)形成了較為完整的體系，內(nèi)容涵蓋兒童用藥、腫瘤、罕見病、中藥等領(lǐng)域。

據(jù)了解，樂城具備特許藥械使用和開展真實(shí)世界研究資質(zhì)和能力的醫(yī)療機(jī)構(gòu)從最初的1家增加到目前的20多家，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院（海南博鰲研究型醫(yī)院，下稱瑞金海南醫(yī)院）就是其中一家。

2020年3月，博鰲研究型醫(yī)院開工建設(shè)；2021年9月，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院與海南省政府簽訂了創(chuàng)建國家區(qū)域醫(yī)療中心合作協(xié)議；2021年12月18日，瑞金海南醫(yī)院試運(yùn)行；2022年10月，瑞金海南醫(yī)院獲批第四批國家區(qū)域醫(yī)療中心建設(shè)項目。

中國工程院院士、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院院長寧光稱，樂城是瑞金醫(yī)院一個重要的發(fā)展契機(jī)，瑞金海南醫(yī)院已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了一些新藥新械的落地，到目前為止，醫(yī)院倫理委員會已審批通過88個項目，其中新藥新械82項，真實(shí)世界研究6項。

寧光表示，瑞金海南醫(yī)院希望真正推動真實(shí)世界研究以及基礎(chǔ)科學(xué)研究。隨機(jī)對照臨床試驗與真實(shí)世界研究有很大區(qū)別，對于研究目的來說，隨機(jī)對照主要是以效力研究為主，真實(shí)世界主要考慮效果；對研究人群來講，隨機(jī)對照有嚴(yán)格的入排標(biāo)準(zhǔn)，真實(shí)世界則有較為寬泛的入排標(biāo)準(zhǔn)；樣本量方面，隨機(jī)對照比較少，真實(shí)世界樣本量可大可小；研究時間上，隨機(jī)對照較短，真實(shí)世界短期或長期，以獲得所有治療以及長期臨床結(jié)局為終點(diǎn)。

因此，如何進(jìn)行真實(shí)世界的研究成為巨大的挑戰(zhàn)。

“過去幾年中，我們已經(jīng)制定了一系列的指導(dǎo)規(guī)范。之所以進(jìn)行這些工作，就是希望真實(shí)世界研究成為研究者們在臨床中不可或缺的環(huán)節(jié)。到目前為止我們充分利用樂城政策，落地一系列新藥新械的真實(shí)世界研究在瑞金海南醫(yī)院，我們希望通過這些真實(shí)世界研究真正解決一些臨床的問題。”寧光說。