經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 8月7日，北京市藥監(jiān)局發(fā)布《北京市推動(dòng)罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案（試行）（征求意見稿）》（下稱《征求意見稿》），向社會(huì)公開征求意見。

《征求意見稿》提出，要通過(guò)建立罕見病藥品保障先行區(qū)“白名單”制度，打通政府部門前置指導(dǎo)、進(jìn)口企業(yè)保稅備貨、一次審批多次進(jìn)口通關(guān)等罕見病臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口便利化保障通道，探索多方聯(lián)動(dòng)、高效便捷、閉環(huán)管理、全程可溯的罕見病藥品保障北京模式。

上述方案試點(diǎn)2年，醫(yī)療機(jī)構(gòu)可在試點(diǎn)期間內(nèi)結(jié)合臨床診療情況，直接向國(guó)家藥監(jiān)局申請(qǐng)臨時(shí)進(jìn)口使用罕見病臨床急需藥品。

多位罕見病患者組織負(fù)責(zé)人告訴經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)，對(duì)罕見病患者來(lái)說(shuō)，只要有罕見病相關(guān)的政策出臺(tái)就是好事，“值得鼓勵(lì)”，但他們也希望在政策上更加明確、更加完善。比如，他們認(rèn)為其中最重要的是，要激勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)生的積極性，完善申請(qǐng)的流程，使流程暢通，“醫(yī)生本來(lái)日常工作就很忙，如果申請(qǐng)的流程很繁瑣，醫(yī)生一想到申請(qǐng)就覺(jué)得麻煩，就沒(méi)有積極性了，這就很難往下推進(jìn)”。

三個(gè)“白名單”

《征求意見稿》主要提出了三個(gè)“白名單”，分別對(duì)應(yīng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、罕見病臨床急需藥品、藥品進(jìn)口企業(yè)。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)“白名單”由北京市衛(wèi)健委組織開展遴選和認(rèn)定，并定期動(dòng)態(tài)調(diào)整。經(jīng)認(rèn)定并納入“白名單”的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，可在試點(diǎn)期間內(nèi)結(jié)合臨床診療情況進(jìn)行綜合研判，預(yù)估進(jìn)口數(shù)量，直接向國(guó)家藥監(jiān)局申請(qǐng)臨時(shí)進(jìn)口使用罕見病臨床急需藥品。

罕見病臨床急需藥品“白名單”由北京市藥監(jiān)局結(jié)合國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)罕見病臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口情況匯總發(fā)布。該“白名單”需要明確每種藥品允許使用的醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單，并根據(jù)臨床需求及批準(zhǔn)情況實(shí)施動(dòng)態(tài)調(diào)整。

藥品進(jìn)口企業(yè)“白名單”由北京天竺綜合保稅區(qū)管理委員會(huì)負(fù)責(zé)遴選和認(rèn)定，藥品進(jìn)口企業(yè)白名單定期動(dòng)態(tài)調(diào)整。企業(yè)以“保稅備貨”模式開展罕見病臨床急需藥品“白名單”品種的存儲(chǔ)、進(jìn)口、配送等業(yè)務(wù)。

庫(kù)欣病患者組織負(fù)責(zé)人陳馨說(shuō)，總體來(lái)看，北京版本的罕見病藥品保障先行區(qū)跟博鰲樂(lè)城、大灣區(qū)先行先試的政策有點(diǎn)類似，但北京版本的突出優(yōu)勢(shì)是，北京擁有最集中的優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)梳理發(fā)現(xiàn)，跟全國(guó)唯一的“醫(yī)療特區(qū)”博鰲樂(lè)城相比，北京版本的罕見病藥品保障先行區(qū)最大的不同是審批權(quán)限。

按照《征求意見稿》，北京市衛(wèi)健委收集納入“白名單”的醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床需求，指導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)向國(guó)家藥監(jiān)局提出臨時(shí)進(jìn)口申請(qǐng)。國(guó)家藥監(jiān)局按程序函詢國(guó)家衛(wèi)健委，對(duì)符合要求的申請(qǐng)，國(guó)家藥監(jiān)局作出同意進(jìn)口的批復(fù)，由市藥監(jiān)局以“白名單”形式發(fā)布。

換言之，北京版罕見病藥品保障先行區(qū)的審批權(quán)限在國(guó)家藥監(jiān)局，且執(zhí)行需要同時(shí)滿足三個(gè)“白名單”條件——在“白名單”內(nèi)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以申請(qǐng)使用在“白名單”內(nèi)的罕見病急需藥品，具體的進(jìn)口等工作需要由在“白名單”內(nèi)的藥品進(jìn)口企業(yè)來(lái)完成。

博鰲樂(lè)城的特許藥械使用，審批權(quán)限則下放至海南省。博鰲樂(lè)城的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，經(jīng)海南省政府批準(zhǔn)就能夠使用國(guó)外已上市、國(guó)內(nèi)未上市的藥械產(chǎn)品。在博鰲樂(lè)城過(guò)去幾年的實(shí)踐中，從提出用藥申請(qǐng)到海南省衛(wèi)健委、省藥監(jiān)局審批通過(guò)，這個(gè)過(guò)程已經(jīng)縮短至常規(guī)的3—5天；加上藥物進(jìn)口等工作，患者通常10—15天就可用上藥物。

另外，大灣區(qū)的相關(guān)先行先試政策被稱為“港澳藥械通”，只能使用已經(jīng)在港澳公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)上市的產(chǎn)品。

首批保稅備貨

2023年11月，國(guó)務(wù)院批復(fù)，同意“在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)”。

今年2月，天竺綜保區(qū)罕見病藥品保障先行區(qū)已經(jīng)進(jìn)行了政策先期探索嘗試，完成罕見病藥品首批備貨。首批備貨由天竺綜保區(qū)內(nèi)企業(yè)科園信海（北京）醫(yī)療用品貿(mào)易有限公司（下稱“科園信海”）和綜保區(qū)（北京）國(guó)際醫(yī)藥分撥中心有限公司（下稱“國(guó)際醫(yī)藥”）完成。

2月22日，在天竺綜保區(qū)科園信海專用區(qū)域內(nèi)，治療軟骨發(fā)育不全的罕見病藥品伏索利肽作為首批備貨罕見病藥品完成入庫(kù)。2月28日，在天竺綜保區(qū)國(guó)際醫(yī)藥分撥中心2號(hào)庫(kù)內(nèi)，針對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥治療的首選藥物地夫可特作為首批備貨罕見病藥品完成入庫(kù)。

進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良已經(jīng)被列入第一批罕見病目錄，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥為其中最嚴(yán)重且患病人數(shù)最多的一種。軟骨發(fā)育不全已經(jīng)被列入第二批罕見病目錄。

5月13日，北京協(xié)和醫(yī)院舉行了杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良臨床急需藥品地夫可特臨時(shí)進(jìn)口交接儀式。神經(jīng)科副主任戴毅在罕見病聯(lián)合門診為患者開出地夫可特的我國(guó)內(nèi)地首張?zhí)幏健?/p>

在藥品交接儀式上，北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)表示，一種罕見病藥品的引進(jìn)只是起點(diǎn)，一種模式的成功開啟意味著更多品種藥物的引進(jìn)，更多病種患者的受益。

在北京協(xié)和醫(yī)院發(fā)布的信息中，患兒父母表示：“早就聽說(shuō)有這款藥，早就想用，只是通過(guò)不正規(guī)的渠道買藥不僅麻煩，質(zhì)量也無(wú)法保證。這是協(xié)和醫(yī)院給我們患者做的一件好事。”

調(diào)動(dòng)醫(yī)生積極性

北京至愛(ài)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良關(guān)愛(ài)中心執(zhí)行主任姚顏鎖告訴經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)，從目前的情況來(lái)看，地夫可特只能在北京協(xié)和醫(yī)院開出，且一次只能開大約1個(gè)月的量，“外地的患者要每個(gè)月來(lái)協(xié)和開藥，交通住宿成本都很高”。

先行先試之下，地夫可特的引進(jìn)已經(jīng)將“人等藥”轉(zhuǎn)變?yōu)?ldquo;藥等人”，姚顏鎖期待政策能進(jìn)一步完善。最實(shí)際的是，地夫可特能否在北京及其他省市的其他醫(yī)療機(jī)構(gòu)開出？首診之后的復(fù)診開藥，能否有更便捷的途徑和方法？

姚顏鎖最近還在不停和治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的專家溝通，他不停“游說(shuō)”這些醫(yī)生寫申請(qǐng)，但是他收到的積極反饋并不多，因?yàn)獒t(yī)生工作特別忙，很難付出更多精力去申請(qǐng)。不少醫(yī)生的反饋是，進(jìn)藥不是醫(yī)生自己一個(gè)人能完成的，在醫(yī)院內(nèi)部需要溝通藥劑科等部門。如果患者不夠多，醫(yī)生們沒(méi)有動(dòng)力去申請(qǐng)。

姚顏鎖認(rèn)為，如果相關(guān)部門能制定地夫可特全國(guó)定點(diǎn)使用醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單，如名單即為罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的醫(yī)院，這些醫(yī)療機(jī)構(gòu)如有用藥需求可直接按需采購(gòu)使用，將會(huì)大幅度提高這個(gè)藥的普及程度。

“都說(shuō)罕見病人少，但在移動(dòng)互聯(lián)網(wǎng)的今天，中國(guó)的罕見病人很容易找到，每次DMD（杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良）患教直播都會(huì)有幾千人觀看。”姚顏鎖補(bǔ)充，僅在北京至愛(ài)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良關(guān)愛(ài)中心登記的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良患者就有5000多人，這部分患者大約為全部杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良患者的1/20，所以需要用地夫可特的患者人數(shù)很多。

庫(kù)欣病患者遇到的情況則不太一樣。

陳馨回憶，去年11月看到北京天竺綜合保稅區(qū)藥建立罕見病藥品保障先行區(qū)的消息時(shí)，她非常激動(dòng)，以為庫(kù)欣病多年的用藥困境可以得到解決。目前，國(guó)內(nèi)有大約200名庫(kù)欣病患者長(zhǎng)期服用泰國(guó)版的酮康唑口服藥片（注：國(guó)內(nèi)這款藥已退市多年），療效確切并且年治療費(fèi)用僅為人民幣幾千元。但是，購(gòu)買和入關(guān)都困難。

去年春節(jié)前，陳馨就向相關(guān)企業(yè)提交了酮康唑的相關(guān)信息和引進(jìn)訴求。但等了一兩月沒(méi)有消息，陳馨鼓足勇氣去問(wèn)進(jìn)展，被告知天竺罕見病藥品保障先行區(qū)政策只能允許引進(jìn)原研藥。酮康唑口服藥片是仿制藥，走不通。

原研的酮康唑有治療庫(kù)欣綜合征適應(yīng)證的持證產(chǎn)家只有一家，官方的全球平均零售價(jià)約人民幣50元一片，而泰國(guó)版酮康唑的價(jià)格折合人民幣只需幾毛錢一片。

陳馨的期待是，既然是罕見病藥品保障先行區(qū)，保障的范圍是否可以基于實(shí)際用藥情況，也給仿制藥品一些空間。