經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 9月8日，以基因組編輯技術(shù)為基礎(chǔ)的生物醫(yī)藥企業(yè)博雅輯因宣布，旗下子公司廣州輯因針對(duì)輸血依賴(lài)型β地中海貧血的造血干細(xì)胞基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的多中心I期注冊(cè)性臨床試驗(yàn)已經(jīng)在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）完成首例患者入組，這是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批開(kāi)展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細(xì)胞產(chǎn)品。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)了解到，該臨床試驗(yàn)計(jì)劃入組8例患者，另一位主要研究者所在機(jī)構(gòu)、位于廣州的南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院也已完成研究中心啟動(dòng)工作。 國(guó)家藥監(jiān)局在2020年10月正式受理ET-01的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，2021年1月批準(zhǔn)該療法開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

這次開(kāi)展的I期臨床試驗(yàn)，是評(píng)價(jià)ET-01治療輸血依賴(lài)型β地中海貧血的安全性和有效性的多中心、開(kāi)放的臨床研究，主要研究者為中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）再生醫(yī)學(xué)診療中心主任、教授施均和南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科教研室主任、兒科教授吳學(xué)東，參加機(jī)構(gòu)還包括深圳市兒童醫(yī)院和廣州市婦女兒童醫(yī)療中心。

國(guó)內(nèi)的基因編輯行業(yè)曾因2018年11月的賀建奎基因編輯嬰兒事件遭受重創(chuàng)，博雅輯因首席執(zhí)行官魏東曾在接受經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)采訪(fǎng)時(shí)表示，基因編輯和生物科技的發(fā)展，在中國(guó)本來(lái)就是新興產(chǎn)業(yè)，“賀建奎事件之后，一提到基因編輯幾個(gè)字就想到賀建奎，行業(yè)進(jìn)入了冬天”，但體細(xì)胞和生殖細(xì)胞不同，基因編輯體細(xì)胞治療疾病，“這個(gè)是絕對(duì)應(yīng)該做的”。

近兩年，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）的多個(gè)技術(shù)指導(dǎo)原則也已開(kāi)始涵蓋基因編輯療法，從監(jiān)管上開(kāi)始跟進(jìn)。比如2020年9月，CDE公開(kāi)征求《基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》意見(jiàn)；2021年2月，CDE公開(kāi)征求《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》（試行）意見(jiàn)。