經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 6月20日，博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（下稱“樂城”）公布了其真實世界研究試點工作5周年的成果：累計有36個國際創(chuàng)新藥械在樂城開展真實世界研究，有15個產(chǎn)品通過樂城真實世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價在國內(nèi)注冊上市。上市產(chǎn)品包括4個藥品、11個器械產(chǎn)品，覆蓋腫瘤、免疫、眼科等領域。

4個藥品分別為普拉替尼、氟輕松玻璃體植入劑、注射用曲拉西利、英克西蘭，11個器械產(chǎn)品包括青光眼引流管、硬性鞏膜接觸鏡等。

以往，境外已上市新藥、器械要想在國內(nèi)獲批，需要在國內(nèi)做臨床試驗驗證有效性和安全性等，有的用時較長。而在真實世界數(shù)據(jù)應用試點下，國外已上市的新藥、器械，可以通過收集在樂城真實使用的數(shù)據(jù)向國家藥監(jiān)局申請注冊，大大加快新藥、器械在國內(nèi)上市。

中國工程院院士王辰稱，真實世界研究是對過去傳統(tǒng)臨床研究的補充，受到了各國醫(yī)藥研究人員和監(jiān)管機構的廣泛關注，“誰能夠搶占這個制高點，誰能夠比較深入開展現(xiàn)實世界研究，誰就可能決勝于未來”。

2019年6月，國家藥監(jiān)局和海南省政府共同啟動了真實世界研究試點工作，探索利用樂城特許藥械的使用數(shù)據(jù)加快國際創(chuàng)新藥械在國內(nèi)的注冊。

2024年1月，國家藥監(jiān)局和海南省政府共同決定，要對真實世界研究開展5周年的情況作全面評估，主要評估試點的成效、經(jīng)驗和不足。

隨后，樂城試點工作領導小組辦公室邀請相關領域權威專家組成評估專家組，專家組組長是清華大學藥學院藥品監(jiān)管科學研究院院長楊悅。楊悅稱，對于樂城開展的真實世界研究試點工作，專家組的總體評價結論是：試點成效比較顯著，完成了試點方案的任務要求，患者獲益擴大，社會效益顯著，監(jiān)管科學水平提升，監(jiān)管決策方法創(chuàng)新，具有推廣應用價值和潛力。

此外，楊悅也代表專家組給出了幾點建議：進一步研究數(shù)據(jù)字典建設路徑；真實世界數(shù)據(jù)的來源有待進一步拓展；真實世界數(shù)據(jù)轉化為證據(jù)支持監(jiān)管決策的范圍拓展至增加適應癥、中藥上市等領域。

目前，樂城已有29家醫(yī)療機構開業(yè)運營，具備特許藥械使用資質和能產(chǎn)生真實世界研究數(shù)據(jù)的醫(yī)療機構為21家，包括了上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院（海南博鰲研究型醫(yī)院，下稱“瑞金海南醫(yī)院”）等。瑞金海南醫(yī)院自開院運行以來，完成了111項特許藥械使用，治療了8000多名患者。

在特許藥械政策、真實世界研究政策的驅動下，樂城與20多個國家和地區(qū)的170多家藥械企業(yè)建立了合作關系，進口臨床急需特許藥械400多種，7萬多人次患者進行了使用。

關于真實世界研究試點的下一步工作，樂城管理局局長賈寧稱，樂城要深入開展真實世界標準體系研究，拓展真實世界數(shù)據(jù)應用范疇，推動真實世界研究從試點階段轉至提升階段，將樂城打造成全球真實世界研究資源聚集平臺、成果分享平臺和交流合作平臺。