經(jīng)濟觀察網(wǎng)訊 據(jù)科技部網(wǎng)站7月8日消息，為規(guī)范人類基因組編輯研究行為，促進(jìn)人類基因組編輯研究健康發(fā)展，國家科技倫理委員會醫(yī)學(xué)倫理分委員會研究編制了《人類基因組編輯研究倫理指引》，供相關(guān)科研機構(gòu)和科研人員參考使用。

人類基因組編輯研究倫理指引

1.?目的

基因組編輯技術(shù)快速發(fā)展，目前已廣泛應(yīng)用于生物醫(yī)學(xué)研究，并為診斷、治療和預(yù)防遺傳性疾病提供了新的手段。

人類基因組編輯研究涉及對人遺傳物質(zhì)的改變，風(fēng)險難以預(yù)測，不僅關(guān)乎人類個體的尊嚴(yán)和福祉，還可能引發(fā)一系列倫理、法律和社會問題，對人類社會造成顯著而深遠(yuǎn)的影響。為規(guī)范人類基因組編輯研究行為，促進(jìn)人類基因組編輯研究健康發(fā)展，研究制定人類基因組編輯研究倫理指引。

2.術(shù)語

2.1 基因組編輯（genome editing）

指對細(xì)胞或生物有機體DNA進(jìn)行特定改變的一種方法。

2.2 體細(xì)胞（somatic cell）

指身體組織中除了精子和卵子及其母細(xì)胞之外的細(xì)胞。

2.3 生殖細(xì)胞（germ cell）

指精子和卵子，以及在細(xì)胞譜系中可產(chǎn)生精子和卵子的細(xì)胞。

2.4 生殖系基因組編輯（germ-line genome editing）

指使生殖細(xì)胞、受精卵或胚胎的DNA產(chǎn)生改變的基因組編輯活動。

3.?基本原則

3.1 增進(jìn)人類福祉

增進(jìn)人類福祉和促進(jìn)社會繁榮是人類基因組編輯研究的原動力，也是人類基因組編輯的首要原則。該原則體現(xiàn)了以人為本的理念，從價值判斷維度引導(dǎo)和促進(jìn)人類基因組編輯研究沿著向善的軌道發(fā)展。

3.2 尊重人

開展人類基因組編輯研究活動應(yīng)尊重人的尊嚴(yán)，保障研究參與者的知情權(quán)、隱私權(quán)和自主決定權(quán)等基本權(quán)益。使用人胚（embryo）的研究應(yīng)基于科學(xué)依據(jù)并符合倫理要求。

3.3?審慎負(fù)責(zé)

開展人類基因組編輯研究必須審慎評估人類基因組編輯技術(shù)的使用條件，充分考慮其研究應(yīng)用的科學(xué)價值與社會價值，并重點關(guān)注潛在風(fēng)險，特別是臨床研究時，應(yīng)充分評估擬解決疾病的嚴(yán)重程度與潛在風(fēng)險，在“行動優(yōu)先”與“防范優(yōu)先”兩類立場之間尋求恰當(dāng)?shù)钠胶狻?/p>

開展人類基因組編輯研究應(yīng)堅持科學(xué)標(biāo)準(zhǔn)和專業(yè)規(guī)范，確保高質(zhì)量的研究設(shè)計，有效的風(fēng)險控制措施，全過程的風(fēng)險監(jiān)測，并接受恰當(dāng)?shù)谋O(jiān)管。

3.4?公平公正

開展人類基因組編輯研究旨在促進(jìn)科學(xué)知識的增長，滿足公眾尚未被滿足的健康需求，促進(jìn)社會公正和人群健康平等。應(yīng)公平選擇研究參與者，制定科學(xué)合理的納入/排除標(biāo)準(zhǔn)，公平分配研究獲益與風(fēng)險。研究成果應(yīng)被公平分配，能夠惠及包括脆弱人群在內(nèi)的相關(guān)群體。研究成果轉(zhuǎn)化應(yīng)優(yōu)先考慮醫(yī)療領(lǐng)域新技術(shù)的可及性和可負(fù)擔(dān)性，而不應(yīng)僅由市場決定。

3.5 公開透明

開展人類基因組編輯研究應(yīng)公開透明，建立利益相關(guān)方和社會公眾的合理參與機制。在保護隱私和個人信息前提下，加強信息共享，客觀準(zhǔn)確公開研究信息和研究成果，減少重復(fù)研究，提高研究質(zhì)量。

4.?一般要求

4.1 目的合理

人類基因組編輯研究應(yīng)具備重要的科學(xué)價值與社會價值。臨床研究應(yīng)僅限于以治療或預(yù)防為目的的醫(yī)學(xué)干預(yù)。禁止對研究參與者進(jìn)行非醫(yī)療目的的基因組改變。

4.2 保護研究參與者

人類基因組編輯研究伴隨著難以評估的、長期的甚至不可逆的風(fēng)險，應(yīng)確保對研究參與者的安全和基本權(quán)益的考量重于對科學(xué)知識增長及對未來人類健康獲益的考量。

4.3 研究資質(zhì)及條件

開展人類基因組編輯的研究人員應(yīng)恪守科研規(guī)范，具備相應(yīng)的專業(yè)能力和水平，經(jīng)過專門的技能培訓(xùn)和倫理培訓(xùn)。研究團隊及相關(guān)研究機構(gòu)應(yīng)具備滿足研究要求的關(guān)鍵技術(shù)、研究條件和基礎(chǔ)設(shè)施等。

4.4 知情同意

開展人類基因組編輯研究應(yīng)獲得研究參與者明確、有效的知情同意。知情同意書的內(nèi)容和知情同意的獲取過程應(yīng)規(guī)范有效。如果研究過程中發(fā)現(xiàn)風(fēng)險可能增加時，應(yīng)再次獲取研究參與者明示的知情同意。研究參與者為無民事行為能力者，應(yīng)獲得監(jiān)護人的同意；研究參與者為限制民事行為能力者，應(yīng)獲得監(jiān)護人的同意，并獲得研究參與者的贊同。研究參與者可在任何階段無條件退出研究。

5.?特殊要求

5.1 人類基因組編輯的基礎(chǔ)研究和臨床前研究

對生殖細(xì)胞、受精卵或人胚進(jìn)行基因組編輯研究時，嚴(yán)禁將編輯后的生殖細(xì)胞、受精卵或人胚用于妊娠及生育。

開展涉及體細(xì)胞、生殖細(xì)胞、受精卵以及體外人胚等基因組編輯研究時，樣本來源須合法合規(guī)，且應(yīng)對使用這些樣本的必要性和不可替代性予以充分說明，人胚體外培養(yǎng)等的剩余生物材料處理應(yīng)遵守國際國內(nèi)公認(rèn)的倫理準(zhǔn)則和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。

5.2?人類基因組編輯的臨床研究

5.2.1?體細(xì)胞基因組編輯臨床研究

體細(xì)胞基因組編輯臨床研究的主要目的是治療或預(yù)防疾病。體細(xì)胞臨床研究應(yīng)基于基礎(chǔ)研究證據(jù)，進(jìn)行必要的動物實驗及臨床前體外實驗以獲得開展臨床研究所需的安全性、有效性循證。體細(xì)胞基因組編輯策略的使用，應(yīng)有恰當(dāng)?shù)倪m應(yīng)證，且必須與其他可替代治療方法，如小分子療法、生物制劑治療、其他基因治療等方法進(jìn)行綜合比較，對其安全性、有效性、可及性和衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)等因素進(jìn)行評估，充分論證體細(xì)胞基因組編輯臨床研究的科學(xué)性和合理性。臨床研究時，應(yīng)特別關(guān)注是否有引起生殖細(xì)胞發(fā)生意外改變的證據(jù)。

涉及人胚和胎兒體細(xì)胞的基因組編輯研究，還須審慎考慮并評估可能造成可遺傳變異的風(fēng)險，尤其是在人胚發(fā)育早期階段，避免可遺傳的基因組被編輯的風(fēng)險。

5.2.2?生殖系基因組編輯臨床研究

人類生殖系基因組編輯包括引入自然界存在的變異、產(chǎn)生完全新的可能有益的遺傳改變等。由于這些基因改變將可能作為人類基因庫的一部分傳遞給未來世代，因此需要更深入的倫理考量，包括但不限于:

（1）編輯錯誤（脫靶）、編輯不完整的風(fēng)險；

（2）難以預(yù)測的有害影響，這些影響可能源自于目的基因組被編輯的過程中，與其他基因和環(huán)境的交互作用以及產(chǎn)生新的基因變異等；

（3）改變的基因一旦被引入人類，將難以消除，并且不會僅僅保持在某一個社群或國家；

（4）對某些群體的永久性基因“增強”，可能會有損人的尊嚴(yán)，加劇社會的不平等；

（5）生殖系基因組編輯的臨床研究，應(yīng)特別考慮個體和未來世代存在攜帶變異基因的可能性；

（6）使用生殖系基因組編輯技術(shù)對人類演化（evolution）/衍化（derivation）的影響。

目前進(jìn)行任何生殖系基因組編輯的臨床研究是不負(fù)責(zé)任和不被允許的。只有在對獲益與風(fēng)險以及其他可供選擇的方案進(jìn)行充分理解和權(quán)衡，安全性和有效性問題得以解決，已獲得廣泛的社會共識，經(jīng)嚴(yán)格審慎的評估并在嚴(yán)格監(jiān)管下，才可考慮開展臨床研究。

本指引由國家科技倫理委員會醫(yī)學(xué)倫理分委員會研究制定，定期評估，適時修訂。

國家科技倫理委員會醫(yī)學(xué)倫理分委員會

2024年7月

編輯：劉睿