在臨床上，血液腫瘤主要包括白血病、多發(fā)性骨髓腫瘤、惡性淋巴瘤三大類，其發(fā)病率和死亡率在我國常年居高不下，嚴(yán)重威脅人民健康。以淋巴瘤為例，根據(jù)2015年中國癌癥統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，我國淋巴瘤患者每年新發(fā)病例數(shù)約為8.82萬例，是血液腫瘤中發(fā)病率最高的腫瘤疾病，去除無法具體分類的腫瘤，我國淋巴瘤的死亡率在所有腫瘤疾病中排名第十位。

為實(shí)現(xiàn)《健康中國2030規(guī)劃綱要》提出的“中國在2030年達(dá)到惡性腫瘤五年生存率提升15%以上”的目標(biāo)，血液腫瘤領(lǐng)域的診療水平規(guī)范化、個(gè)體精準(zhǔn)化在未來若干年的推進(jìn)至關(guān)重要。

近些年，隨著在血液腫瘤臨床診療和靶向藥物研發(fā)等方面取得進(jìn)步，我國部分血液惡性腫瘤患者5年生存率已上升至60%~90%。血液腫瘤逐漸成為“可治愈”的疾病。

“我國腫瘤患者基數(shù)龐大，新藥物、新療法和新技術(shù)的不斷涌現(xiàn)，已經(jīng)為臨床格局帶來了重大改變，許多血液腫瘤疾病已經(jīng)逐漸轉(zhuǎn)變?yōu)槁圆」芾砟Ｊ健！鄙虾＝煌ù髮W(xué)附屬瑞金醫(yī)院沈志祥教授向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者介紹，血液腫瘤領(lǐng)域的疾病分型復(fù)雜、臨床表現(xiàn)各異。而科研及診治水平提升以及治療方案選擇多樣化為精準(zhǔn)施治提供了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，同時(shí)也有助于血液腫瘤診療路徑的優(yōu)化升級(jí)。未來要多方共同努力，持續(xù)推進(jìn)創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化，提升血液腫瘤的治療效果。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所血液病醫(yī)院王建祥教授在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者采訪時(shí)表示：“近年來，血液腫瘤領(lǐng)域涌現(xiàn)出許多針對(duì)不同靶點(diǎn)的新藥，不同藥物之間的聯(lián)合使用，使血液腫瘤的治療手段更加豐富，機(jī)制互補(bǔ)，療效改善顯著。這些創(chuàng)新藥物不僅為醫(yī)生提供了多樣化的治療選擇，讓臨床醫(yī)生擁有了更多有力的‘武器’，也為患者帶來了新的生存希望。期待未來我國在差異化創(chuàng)新藥物研發(fā)方面能夠持續(xù)取得突破，讓更多患者有機(jī)會(huì)獲得更好的臨床獲益。”

加速創(chuàng)新轉(zhuǎn)化

血液腫瘤是一種血液系統(tǒng)病變引起的疾病，癥狀主要表現(xiàn)為感染、出血、貧血、淋巴結(jié)腫大、骨痛等，治療有一定的難度。隨著醫(yī)學(xué)的發(fā)展，人們對(duì)血液腫瘤的認(rèn)知也在提高，如何預(yù)防疾病的發(fā)生成為人們關(guān)注的重點(diǎn)。

“要想預(yù)防血液腫瘤其實(shí)并不容易，但我們可以從改變生活作息，減少精神壓力、經(jīng)濟(jì)壓力等方面入手。老年人相較而言免疫功能差，因此要有規(guī)律的作息，養(yǎng)成良好的生活習(xí)慣；年輕人更多是由于經(jīng)濟(jì)壓力、生活壓力大而生病，一定要有正常的生活作息，不要單純?yōu)榱私?jīng)濟(jì)收入過度消耗自己的身體。”沈志祥表示，不僅如此，更為關(guān)鍵的預(yù)防是每年做體檢，如果早期發(fā)現(xiàn)疾病，進(jìn)而展開治療，憑借當(dāng)前的技術(shù)和藥物，大多會(huì)產(chǎn)生較好的結(jié)果。

不過，需要指出的是，當(dāng)前能根治的疾病并不多，對(duì)于血液腫瘤而言，如何更好管理疾病患者，讓患者帶病生存是臨床醫(yī)生以及藥企努力的方向。

沈志祥介紹，過去醫(yī)生手里治療血液腫瘤的“武器”并不多。以慢性淋巴瘤為例，十多年前，患者很多，但治療方法很少，最多使用的就是化療藥。但是，由于慢性淋巴瘤患者多為老年人，多伴有糖尿病、高血壓等并發(fā)癥，因此化療之后，很多患者壽命反而縮短了，長期療效并不理想。

BTK抑制劑的上市開始扭轉(zhuǎn)這一局面，受到臨床醫(yī)生的歡迎。當(dāng)前，BTK抑制劑的效果已經(jīng)被廣泛證實(shí)，為慢性淋巴瘤的治療帶來了革命性的變化。其中，百濟(jì)神州的澤布替尼是目前覆蓋適應(yīng)癥最廣的BTK抑制劑，也是唯一一個(gè)獲得濾泡性淋巴瘤適應(yīng)癥的BTK抑制劑。

BTK抑制劑的受歡迎程度或許可以從澤布替尼的銷售額中窺見一二。根據(jù)百濟(jì)神州財(cái)報(bào)，2023年，澤布替尼全球銷售額突破十億美元大關(guān)；今年一季度，澤布替尼全球銷售額總計(jì)34.76億元，同比增長140.2%，其中，美國銷售額總計(jì)24.96億元，同比增長162.7%。

百濟(jì)神州總裁兼首席運(yùn)營官吳曉濱向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者介紹，當(dāng)前，百濟(jì)神州仍在完善血液腫瘤領(lǐng)域的創(chuàng)新藥管線，公司正積極布局研發(fā)BCL2抑制劑和BTK蛋白降解劑（BTK CDAC），以突破現(xiàn)有BTK抑制劑治療中存在的難題。

“要想真正解決病人的問題，關(guān)鍵其實(shí)是在藥物。十多年來，在各種場(chǎng)合，議題最多的是創(chuàng)新、轉(zhuǎn)化，因?yàn)橐坏┯型黄疲豢钚滤幘涂梢越鉀Q一個(gè)病種，背后是一大批患者。”沈志祥表示，使用新藥后，疾病的緩解持續(xù)時(shí)間逐漸變長，使得患者壽命得以延長，生活質(zhì)量有所提升。

王建祥也表示，相比實(shí)體腫瘤，血液腫瘤中的部分腫瘤目前已經(jīng)可以較好地控制。比如慢性淋巴細(xì)胞白血病、慢性粒細(xì)胞白血病、骨髓瘤等，經(jīng)過長期努力，新藥逐漸被研發(fā)出來，使得疾病不斷地取得緩解，維持緩解。

加強(qiáng)醫(yī)生培訓(xùn)

整體上看，國際血液腫瘤診治水平發(fā)展較快，通過使用一些藥物，部分患者壽命已經(jīng)大體與正常人一致。但在我國，由于各個(gè)地方醫(yī)生診治水平和醫(yī)療條件存在巨大差異，疊加疾病本身的復(fù)雜性，不可避免地存在復(fù)發(fā)情況，從而導(dǎo)致患者生存質(zhì)量下降。血液腫瘤的規(guī)范化治療對(duì)患者至關(guān)重要。

王建祥介紹，與國外相比，目前我國還存在診斷技術(shù)的差距，不過，我國大的醫(yī)學(xué)中心與國際診斷水平相差不大，但由于我國存在巨大的地區(qū)差異，這就導(dǎo)致整體上與國外相比有較大差距。在創(chuàng)新藥可及性方面與國外也存在一些差距，國內(nèi)近些年在新藥數(shù)量上有所突破，但是已上市的部分藥物還未進(jìn)入醫(yī)保，并未惠及全部患者。此外，在醫(yī)生水平方面存在一定差距，臨床醫(yī)生要真正把技術(shù)、藥物、疾病管理融合貫通。

根據(jù)三級(jí)診療體系，大醫(yī)院主要負(fù)責(zé)疑難病、危重病，基層院主要負(fù)責(zé)常見病、多發(fā)病。由于血液腫瘤治療技術(shù)含量比較高，屬于疑難病。這就意味著在診療任務(wù)的劃分上，這些血液腫瘤疾病不能被廣泛推向基層，而是需要介紹到有資質(zhì)、有專科能力的大醫(yī)院，由他們負(fù)責(zé)這些疑難重病的診治工作。

但這也并不意味著大醫(yī)院、大醫(yī)學(xué)中心需要全部收治這些患者，也會(huì)有相當(dāng)一部分留在了不同的基層醫(yī)院，這就造成了診療水平距離同質(zhì)化相差甚遠(yuǎn)。為解決這一難題，需要對(duì)臨床醫(yī)生開展廣泛的教育工作，提高其業(yè)務(wù)能力。

王建祥表示，為彌補(bǔ)這一差距，近些年，學(xué)界、業(yè)界持續(xù)開展不同的學(xué)習(xí)班、培訓(xùn)班、學(xué)術(shù)會(huì)議，比如近期召開的“第八屆血液腫瘤大會(huì)”。不過，這種差距依然存在，并將長期存在，因?yàn)榇筢t(yī)院、大醫(yī)學(xué)中心所接觸的知識(shí)、技術(shù)始終處于前沿，這種時(shí)間進(jìn)入的先后會(huì)導(dǎo)致治療水平差異一直存在。

“我們現(xiàn)在很多學(xué)會(huì)，包括中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)、中國醫(yī)師協(xié)會(huì)、中國抗癌協(xié)會(huì)等，承擔(dān)著繼續(xù)教育、培訓(xùn)和教育任務(wù)。此外，一些大醫(yī)院、大醫(yī)學(xué)中心還有培訓(xùn)項(xiàng)目，也有定向的人才培養(yǎng)計(jì)劃，幫助不同醫(yī)院的醫(yī)生、技術(shù)人員提高診斷和治療技術(shù)。”王建祥表示。

此外，沈志祥認(rèn)為，我國血液學(xué)科的發(fā)展，還需要多學(xué)科的交叉融合。然而，交叉融合下的臨床醫(yī)生如果手頭沒有任何“武器”，赤手空拳也解決不了問題。這些“武器”首先來自診斷，解決了對(duì)疾病認(rèn)知、檢測(cè)的難題；其次，來自藥品，使得患者得到緩解；再次，來自治療技術(shù)，為患者帶來持久的健康和希望。這些都有賴于持續(xù)加強(qiáng)對(duì)臨床醫(yī)生的培訓(xùn)。

轉(zhuǎn)載來源： 21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道 21財(cái)經(jīng)APP 作者： 閆碩