“因為視網(wǎng)膜中的感光細胞壞死，盲人在傳統(tǒng)的治療概念中其實是無藥可救的，但我們發(fā)現(xiàn)了一種可以感光的蛋白，能讓患者‘重見光明’。”

5月30日，恰逢第八個全國科技工作者日，在北京腦科學與類腦研究所（以下簡稱“北京腦所”），健達九州（北京）生物科技有限公司副總經(jīng)理（以下簡稱“健達九州”）于濤講述著基因治療失明的最新進展，而健達九州也是北京腦所立足科技成果轉(zhuǎn)化孵化的第一家企業(yè)。

北京腦所孵化的另一家企業(yè)是北京芯智達神經(jīng)技術有限公司（以下簡稱“芯智達”），2024中關村論壇年會上作為重大成果之一發(fā)布的“北腦二號”，就出自這里。

一頭連接著原始創(chuàng)新，一頭連接著落地應用，以北京腦所為代表，新型研發(fā)機構(gòu)承擔著越來越重要的創(chuàng)新發(fā)展引領重任。北京商報記者了解到，目前北京已率先在量子、腦科學與類腦研究、人工智能等關鍵領域布局了一批高水平新型研發(fā)機構(gòu)，孵化30余家硬科技企業(yè)。

破解腦頑疾

860億個神經(jīng)元與數(shù)萬億個突觸相連，組成這世界最復雜的網(wǎng)絡——大腦。長久以來，大腦都被認為是自然界中最復雜也最神秘的智能系統(tǒng)，腦科學也因此成為一個極富挑戰(zhàn)魅力的學科。

復雜的組成也意味著一旦大腦出現(xiàn)問題，在治療上往往容易讓人束手無測。中國的重大腦疾病包括腦卒中、癲癇、帕金森、抑郁癥、腦腫瘤、阿爾茲海默以及精神分裂等。以較受外界關注的阿爾茲海默癥為例，我國現(xiàn)有約600萬患者，預計2050年患者將達到2000萬。

集中研發(fā)針對重大腦疾病和惡性腦腫瘤的基因治療解決方案，健達九州主要做源頭創(chuàng)新的基因治療源頭創(chuàng)新藥物，并取得顯著成果。以基因治療失明為例，大多數(shù)盲人失明的原因在于視網(wǎng)膜發(fā)生問題，但其他環(huán)節(jié)的功能并未受損，原理類似于相機中的感光元器件發(fā)生損壞。

2022年，羅敏敏團隊發(fā)現(xiàn)一種新型的光敏蛋白，領跑全球。兩年多來，健達九洲將這種新型光敏蛋白以微創(chuàng)給藥的方式幫助一級盲或全盲患者進行視覺重建，原理可以概括為，通過基因工程的方式，用一種載體將光敏蛋白表達在視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞上，讓原本不能感光的細胞有了感光功能，再將畫面?zhèn)鬟f給大腦，實現(xiàn)視覺重建。

新藥開發(fā)領域有一個著名的“雙十定律”，即需要十年的研發(fā)周期，以及至少十億美元的研發(fā)投入，用以形容新藥開發(fā)之燒錢。但健達九州僅用了一年時間就完成了上述藥物的志愿級生產(chǎn)，并與線下醫(yī)院合作，完成了倫理及藥物方面的評估，目前已經(jīng) 開展研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）。

“今年1月24日首例全盲患者給藥，大概2個月后進行大腦功能檢查時，就發(fā)現(xiàn)患者面對視覺刺激時，不只眼睛已經(jīng)能夠感光，大腦里面也已有了反應，這說明至少建立了視覺通路，或者已經(jīng)有了能夠感受外部世界的能力。”于濤說，到現(xiàn)在，患者的感光能力已經(jīng)越來越穩(wěn)定，在正常的室內(nèi)光線下能夠感受到是否開了燈，是否拉著窗簾，“完成了視覺恢復的從0到1”。

腦機接口則是腦科學當下的“頂流”方向。不久前，“北腦二號”正式亮相2024中關村論壇年會，填補了國內(nèi)高性能植入式腦機接口技術的空白。根據(jù)展示的畫面，憑借顱內(nèi)植入柔軟細絲，通過采集設備的信號傳輸和處理，猴子就能僅用“意念”控制機械臂，抓住“草莓”。這背后，獼猴的所思所想已被“北腦二號”智能腦機系統(tǒng)解碼，并在國際上首次實現(xiàn)了獼猴對二維運動光標的靈巧腦控攔截。

據(jù)相關工作人員介紹，“北腦二號”系統(tǒng)采集信號大約只需要10毫秒，破解信號也只需20毫秒。在業(yè)內(nèi)看來，腦機接口研究對偏癱、截癱、失語、漸凍癥患者的臨床治療和康復具有重要意義。

走出實驗室

芯智達業(yè)務發(fā)展總監(jiān)李園說，腦機接口的本質(zhì)是人機交互技術的變革，雖然現(xiàn)在還處于發(fā)展早期，但在全世界已經(jīng)備受關注，原因就在于建立大腦與外界相連所帶來的應用前景以及市場潛力是巨大的，“我們不能等到別人探索出來，我們再跟進，相反，我們要把一套先進的、可控的，也就是從核心部件到整個全鏈條集成的系統(tǒng)掌握在自己手里”。

這種對于核心技術的掌控，不只在于科研，更關鍵的是讓科研成果走出實驗室，走向市場，實現(xiàn)真正的價值。芯智達以及健達九州，正是科研成果走出實驗室的關鍵一環(huán)。

“腦機接口是典型的跨多個專業(yè)學科、復雜且系統(tǒng)的技術攻關領域，它既需要多學科的資源儲備，也需要產(chǎn)業(yè)化牽引，實現(xiàn)產(chǎn)品的集成開發(fā)和轉(zhuǎn)化應用”，李園說，北京市新型研發(fā)機構(gòu)以及培育成果轉(zhuǎn)化這樣一套完整的機制，促成了2023年3月芯智達的成立，以及4月12日“智能腦機系統(tǒng)增強計劃”項目的正式啟動。

據(jù)悉，2018年1月，北京出臺支持建設世界一流新型研發(fā)機構(gòu)實施辦法，明確支持機構(gòu)積極推廣應用科技成果，促進技術交易和成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化。

2023年9月，結(jié)合新型研發(fā)機構(gòu)發(fā)展階段，北京出臺支持世界一流新型研發(fā)機構(gòu)高質(zhì)量發(fā)展實施辦法，將科技成果轉(zhuǎn)化作為專章，明確新型研發(fā)機構(gòu)應做好關鍵領域知識產(chǎn)權布局，貫徹落實科技成果轉(zhuǎn)化法和北京市促進科技成果轉(zhuǎn)化條例，建立健全科技成果轉(zhuǎn)化制度，鼓勵科研人員開展成果轉(zhuǎn)化，促進企業(yè)孵化育成。

北京市科委、中關村管委會機構(gòu)處 相關負責同志 介紹稱，目前，北京聚焦世界科技前沿、關鍵核心技術、未來產(chǎn)業(yè)方向，率先在量子、腦科學與類腦研究、人工智能、干細胞與再生醫(yī)學、納米能源、應用數(shù)學等關鍵領域布局了一批高水平新型研發(fā)機構(gòu)。相關新型研發(fā)機構(gòu)結(jié)合建設發(fā)展情況，探索科技成果轉(zhuǎn)化實踐路徑，已孵化30余家硬科技企業(yè)。

助力科技創(chuàng)新

健達九州和芯智達的“誕生”，依托的就是北京腦所這樣一個新型研發(fā)機構(gòu)。據(jù)悉，北京腦所成立于2018年3月22日，是北京市首批新型研發(fā)機構(gòu)之一。

經(jīng)過近六年建設發(fā)展，北京腦所已形成“一體兩翼”的人才格局。

光學影像中心、生物質(zhì)譜中心、儀器儀表中心、實驗動物中心等10個國際高水平技術平臺全部投入使用，服務水平達世界一流，形成了一支穩(wěn)定的工程師隊伍。2023年7月，北京腦所獲科技部“國家引才引智示范基地”。

北京腦科學與類腦研究所行政副所長張澤工介紹稱，在腦科學領域，北京的一大優(yōu)勢是原始創(chuàng)新多，臨床資源也多，臨床應用和技術研發(fā)方面可以形成高效的互動和驗證，實現(xiàn)相互支撐，螺旋發(fā)展。另一方面，北京產(chǎn)業(yè)資源也較為豐富，在保證創(chuàng)新“源泉”的基礎上，產(chǎn)業(yè)就會自然而然形成聚集，促進創(chuàng)新的高效轉(zhuǎn)化。

2023年3月18日，北京腦所第一屆理事會第七次會議通過了《北京腦科學與類腦研究所知識產(chǎn)權和成果轉(zhuǎn)化管理辦法》，細化了專利申請和管理流程，挖掘梳理底層和創(chuàng)新技術成果清單，共梳理出基因治療、神經(jīng)工程、腦機接口三大方向17項技術，建立創(chuàng)新成果庫，進一步推進了基因治療藥物等成果轉(zhuǎn)化工作。

值得一提的是，在加入芯智達之前，李園正是北京科技項目經(jīng)理人。據(jù)了解，近年來，北京不斷完善科技成果轉(zhuǎn)化政策法規(guī)體系，也建立了較為完備的科技成果轉(zhuǎn)化工作體系，除了建立北京市科技成果轉(zhuǎn)化議事協(xié)調(diào)機制并設立聯(lián)席會、建設成果轉(zhuǎn)化服務平臺，提升轉(zhuǎn)化效率等外，打造技術經(jīng)理人隊伍也是成果之一。

據(jù)悉，北京支持12家在京高校院所市場化聘用24名技術經(jīng)理人，推動轉(zhuǎn)化項目405項。推動行業(yè)協(xié)會開展技術轉(zhuǎn)移人才培訓20場，服務1700余人次。建設北京技術轉(zhuǎn)移學院，支持清華、北理工、北工大培養(yǎng)技術轉(zhuǎn)移方向研究生440人。自2020年在國內(nèi)率先啟動技術經(jīng)紀專業(yè)職稱評價工作以來，有743人獲得職稱。

來源：北京商報 作者：楊月涵